Un nuovo farmaco contro la SMA: tutte le risposte nel webinar di oggi

C’è una nuova, importante opportunità di cura contro la SMA. Roche ha avviato un programma per uso compassionevole per risdiplam, un farmaco sperimentale che viene somministrato per via orale: questa modalità di somministrazione permette l’accesso al trattamento farmacologico anche per quei pazienti con atrofia muscolare spinale che per diversi motivi non potevano essere trattati con l’unico altro farmaco finora esistente.

Risdiplam ha già superato i test di sicurezza ma non ha ancora ottenuto le autorizzazioni per il commercio: l’accesso al farmaco per il momento è all’interno di un programma compassionevole, che ha lo scopo di fornire ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti l'accesso al farmaco prima dell'approvazione regolatoria. Potranno accedere al programma i pazienti affetti da SMA di Tipo 1 (la forma più grave della patologia) e impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche. Il programma sarà esteso anche ai pazienti con SMA di Tipo 2 in un secondo momento, non appena sarà presentata la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'EMA, prevista per la metà del 2020. I risultati dello studio che ha accompagnato la richiesta di registrazione del farmaco, presentati lo scorso maggio, hanno dimostrato che dopo un anno di trattamento i bambini con SMA1 raggiungono le tappe fondamentali dello sviluppo motorio: il 41,2% dei bambini trattati è risultato in grado di stare seduto senza supporto per almeno 5 secondi e il 64,7% riusciva a stare seduto con o senza supporto. Il 52,9% dei bambini riusciva a mantenere il controllo verticale della testa e un bambino è riuscito a mantenere la stazione eretta, pur con supporto.

«È un momento importante per la nostra comunità, la rivoluzione in atto non accenna a fermarsi», commenta la presidente di Famiglie SMA, Daniela Lauro. «Siamo grati all'azienda per questa nuova occasione che ci viene data. La somministrazione del farmaco per via orale, infatti – da eseguire sempre e comunque sotto stretto controllo medico – consente di avere una terapia anche a chi fino ad oggi ne era rimasto escluso per motivi clinici o complicanze legate alla patologia». Famiglie SMA raccomanda di decidere l’eventuale adesione al programma con il medico che segue il paziente. Per aiutare le famiglie, i medici e ogni persona interessata a orientarsi al meglio, ha organizzato per oggi, lunedì 20 gennaio (ore 18) un un confronto via internet con medici e i rappresentanti dell’associazione, che aiuteranno a chiarire dubbi e risponderanno a domande sul tema. La partecipazione è aperta a tutti, previa registrazione sulla piattaforma online.

Foto Chiara Pasqualini