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Un farmaco bio contro le malattie renali dei bambini

Sostituisce le terapie esistenti eliminandone gli effetti tossici

di Benedetta Verrini

Un farmaco biologico contro le malattie renali dei bambini: lo hanno presentato i ricercatori   dell’Unità   Operativa Nefrologia, Dialisi, Trapianto del Gaslini di Genova, al termine di uno studio durato 3 anni.

I medici hanno dimostrato che l’uso di questo prodotto (utilizzato in precedenza  per  le  malattie  del sangue) può fermare, stabilizzandola, la sindrome  nefrosica,  malattia  renale  che  fino ad oggi produceva effetti devastanti  sulla  vita  di tanti piccoli pazienti.

Lo studio apparirà sulla prestigiosa rivista “Clinical Journal american Society Nephrology”: “La  sindrome  nefrosica  è  una delle più frequenti malattie renali in età pediatrica  –  spiega  il  dottor Gian Marco Ghiggeri, Direttore dell’Unità Operativa – colpisce 1 paziente su  50.000  e  può presentare problemi di terapia. Nella grande maggioranza dei  casi richiede lunghi cicli terapeutici (che in genere durano anni) con farmaci  steroidei  ed  immunodepressori,  che  creano  effetti collaterali devastanti  per  i bambini: cataratta, osteoporosi, arresto della crescita, ipertensione  arteriosa.  Questa scoperta nasce a 50 anni dalla validazione delle  prime terapie per la sindrome nefrosica, che allora all’avanguardia, presentano oggi limiti inaccettabili a causa degli effetti collaterali”.

La  ricerca dimostra  per  la  prima  volta  l’utilità  della  terapia  biologica nella sindrome  nefrosica,  che  di  fatto  sostituirà  le  altre terapie in uso. La  somministrazione  avviene  una volta ogni 6-12 mesi, con importanti  vantaggi  nella  vita  dei piccoli pazienti, a fronte di scarsi effetti collaterali. 

Ciò comporta “enormi vantaggi nella vita dei piccoli  pazienti – spiega il dottor Gian Marco Ghiggeri – sia dal punto di vista  delle complicanze fisiche, che vengono notevolmente ridotte, sia dal punto  di  vista psicologico: eliminare la necessità della cura quotidiana, permette  a  molti pazienti una nuova vita senza l’incubo giornaliero della dipendenza dalle “pillole” e l’ansia dei genitori sul loro effetto”. Nel 10 % dei casi è stata ottenuta la stabile remissione della malattia.

L’Unità  Operativa  Nefrologia,  Dialisi, Trapianto del Gaslini consiste di una  parte  diagnostica/terapeutica   con  degenza  (15  letti,  circa 1200 pazienti/anno)  ed  un  Day  Hospital  su  cui  gravitano  circa  1200-1300 pazienti/anno per un totale di 2500 pazienti all’anno.
La  maggior  parte  dei  pazienti (85-90%) provengono dalle Regioni del sud Italia.
C’è poi una parte ambulatoriale dove afferiscono circa 1200 pazienti/anno. La  sezione  di  emodialisi  ha in dotazione 6 reni artificiali dedicati ai giovani in emodialisi cronica di Genova ed hinterland.

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