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Luglio / agosto 2024
21 Maggio 2024
Distrofie muscolari
Verranno inclusi nella valutazione del farmaco anche i dati raccolti nei Registri pazienti e i dati di vita reale. Soddisfazione delle associazioni di pazienti che si sono molto battute per questo, con il sostegno della comunità dei clinici
di Redazione
22 Marzo 2024
Fondazione Telethon
Soddisfazione per il via libera statunitense al farmaco contro la distrofia muscolare di Duchenne, la speranza è che presto esso venga reso disponibile anche in Europa
21 Febbraio 2024
L'appello delle associazioni
La decisione europea di non autorizzare il farmaco si basa sul non raggiungimento degli endpoint. Mancano le evidenze della sua efficacia, ma le associazioni ribattono che non esistono alternative terapeutiche e la qualità della vita comunque migliora
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