distrofia muscolare

Distrofie muscolari

Duchenne: farmaco ataluren, non tutto è perduto

Verranno inclusi nella valutazione del farmaco anche i dati raccolti nei Registri pazienti e i dati di vita reale. Soddisfazione delle associazioni di pazienti che si sono molto battute per questo, con il sostegno della comunità dei clinici

di Redazione

Comitato editoriale Uildm

Il mondo della distrofia muscolare a congresso

Le Manifestazioni Nazionali si svolgeranno dal 16 al 18 maggio a Lignano Sabbiadoro. Una tre giorni dedicata a numerosi temi, dall'innovazione terapeutica alla vita autonoma, dalle sperimentazioni cliniche alla gestione della quotidianità. L'assemblea nazionale e la giornata scientifica saranno trasmesse...

di Redazione

Fondazione Telethon

Duchenne: l’Fda approva il farmaco givinostat

Soddisfazione per il via libera statunitense al farmaco contro la distrofia muscolare di Duchenne, la speranza è che presto esso venga reso disponibile anche in Europa

di Redazione

L'appello delle associazioni

Duchenne, lo sconforto dei pazienti: non lasciateci senza l’unico farmaco

La decisione europea di non autorizzare il farmaco si basa sul non raggiungimento degli endpoint. Mancano le evidenze della sua efficacia, ma le associazioni ribattono che non esistono alternative terapeutiche e la qualità della vita comunque migliora

di Redazione

Salute

Distrofia, a Varese la presa in carico è una rete di rapporti umani

Rosalia Chendi, fisiatra e presidente Uildm Varese, illustra il progetto di assistenza domiciliare per le persone con malattie neuromuscolari attivo in tutta la provincia. Un network di persone, enti e aziende, che si stringe attorno al malato e alla famiglia,...

di Nicla Panciera

Distrofia muscolare di Duchenne e Becker, le nuove mappe tra ricerca e diritti

Saranno in streaming, per il secondo anno consecutivo, le quattro giornate di informazione sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker della XIX Conferenza internazionale organizzata da Parent Project da giovedì 17 a domenica 20 febbraio. In programma sessioni scientifiche e...

di Redazione

Distrofia muscolare di Duchenne, si celebra il World Duchenne Day

Il 7 settembre è la Giornata mondiale di sensibilizzazione. Al centro dell’edizione 2021 il tema “Diventare adulti convivendo con questa patologia genetica rara”. Dalle ore 14 alle 16 è in programma un evento digitale globale. Circa 100 le organizzazioni di...

di Redazione

Malattie Rare, Linee guida sulla distrofia muscolare di Becker

Presentate in occasione della Giornata mondiale il materiale nato per rispondere alle esigenze di informazione di pazienti e famiglie. Primo strumento al mondo di questo tipo, la pubblicazione è disponibile in formato digitale dal sito dell’associazione di pazienti e genitori...

di Redazione

Folletti in viaggio per combattere la distrofia di Duchenne e Becker

Al via la campagna di Natale di Parent Project per sostenere la ricerca e i servizi per pazienti e famiglie come, per esempio, il Centro Ascolto Duchenne, che con la sua rete affianca oltre 700 famiglie nel territorio nazionale. Il...

di Redazione