Sla, 4 i progetti vincitori della Call 2018

Sono quattro i progetti vincitori del Bando 2018, l’undicesima call lanciata da AriSla, Fondazione italiana di ricerca per la Sla, nei mesi scorsi per finanziare l’eccellenza della ricerca scientifica in Italia impegnata a contrastare la Sclerosi Laterale Amiotrofica, gravissima malattia neurodegenerativa che oggi nel nostro Paese colpisce circa 6000 persone e a tutt’oggi manca di una cura efficace. L’investimento complessivo erogato sarà di 848.980 euro che vanno a incrementare le risorse stanziate fino a oggi dalla Fondazione a sostegno della ricerca che arriva così ad investire oltre 12,2 milioni di euro dal 2009, con il supporto complessivo di 72 progetti e oltre 260 ricercatori su tutto il territorio nazionale.

«Con questo nuovo finanziamento AriSla si conferma un fondamentale alleato dei ricercatori italiani, impegnati nella lotta contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica: una malattia che, nonostante gli importanti risultati raggiunti in campo scientifico, rimane ancora molto grave per la persona colpita e tutto il nucleo familiare» afferma il presidente di Fondazione AriSla, Alberto Fontana. «A partire da 83 proposte presentate, gli esperti della Commissione scientifica internazionale di AriSla hanno identificato 4 progetti meritevoli. La ricerca è un percorso di conoscenza progressiva e ogni risultato aggiunge un nuovo tassello che ci permette di salire un gradino sempre più alto verso l’obiettivo finale. A sottolineare questo percorso che condividiamo con la comunità scientifica italiana è, in particolare, il riconoscimento dell’eccellenza di due progetti che hanno ricevuto anche in passato il finanziamento di AriSla e che proseguiranno i loro studi nell’ottica di non disperdere i risultati ottenuti e avvicinarci ogni giorno di più a strategie terapeutiche efficaci».

Gli studi vincitori sono estremamente innovativi e ben si inseriscono nel panorama scientifico della ricerca internazionale sulla Sla. In particolare, si concentrano su un filone di studi che riguarda i primi eventi legati alla formazione di proteine a partire dal materiale genetico del Dna e Rna. Diverse sono le proteine che possono essere mutate in varie forme di Sla e che, a seguito delle loro alterazioni, si depositano nella cellula sotto forma di aggregati tossici. Gli studi finanziati grazie al bando 2018 si occupano in vario modo proprio di approfondire questi meccanismi per comprenderne le cause e trovare soluzioni terapeutiche adeguate. Anche se si tratta di ricerca di laboratorio, infatti, i ricercatori hanno come obiettivo comune quello di arrivare alla definizione di nuove opportunità terapeutiche, cercando di avvicinare sempre più la ricerca al fine ultimo di migliorare la qualità di vita delle persone con Sla.

Il progetto di ricerca ‘MLOpathy’, coordinato da Serena Carra dell’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia, ha l’obiettivo di verificare se una combinazione di farmaci che agiscono sul sistema di controllo di qualità proteico sia in grado di proteggere la cellula dalla tossicità legata all’aggregazione di organelli nucleari senza membrana (MLO).

Lo studio ‘Target-Ran’, coordinato da Alessandro Provenzani dell’Università degli studi di Trento, selezionerà tra una serie di composti chimici già disponibili in laboratorio quelli in grado di intervenire su un meccanismo patologico di traduzione delle molecole di Rna definito Ran, che è conseguenza della mutazione del gene C9ORF72 presente in numerosi pazienti con Sla, e caratterizzare la loro azione per identificare nuove strategie terapeutiche.

Il progetto ‘PathensTdp’, coordinato da Emanuele Buratti del Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologia – Icgeb, Trieste, si pone come fine l’individuazione di una serie di fattori cellulari che influenzano la tossicità dovuta alla proteina TDP-43, il cui gene risulta mutato in alcuni pazienti con Sla e di cui si riscontrano aggregati anomali all’interno delle cellule. In particolare, l’obiettivo sarà quello di identificare alcuni trascritti di RNA che possono essere modificati sia da TDP-43 che da altre proteine che regolano la composizione dell'Rna (hnRNPs, Heterogeneous nuclear ribonucleoproteins) così da poterne spiegare e eventualmente modulare l’effetto.

Anche il progetto ‘Spliceals’, coordinato da Mauro Cozzolino dell’Istituto di Farmacologia Traslazionale, Consiglio Nazionale delle Ricerche di Roma, indaga i meccanismi alla base delle alterazioni nella regolazione del metabolismo dell’RNA nella Sla. Lo studio mira, infatti, a valutare l’impatto di Fus, un’altra proteina mutata in alcune forme di Sla, sulla funzione di una proteina della famiglia delle hnRNPs, che regolano la maturazione dell'Rna al fine di modularne l’espressione e comprendere in quale modo alterazioni di questo meccanismo siano implicate nell’insorgenza e nella progressione della Sla.

I progetti approvati sono stati selezionati dopo un attento processo di valutazione in “peer-review”: una metodologia grazie alla quale esperti revisori internazionali analizzano e valutano le proposte progettuali secondo criteri di scientificità, oggettività e merito, escludendo ogni conflitto di interesse. Questo modello non solo offre le migliori garanzie di terzietà nella scelta dei progetti da finanziare ma, in particolare, mira a valorizzare e premiare la ricerca d’eccellenza effettuata con metodi rigorosi, fondata su ipotesi innovative e orientata su temi di studio considerati prioritari per la conoscenza ed il trattamento della Sla

In apertura foto di Drew Hays/Unsplash