In produzione la cura per i bambini bolla

MolMed S.p.A., un’azienda biotecnologica del Parco scientifico del San Raffele di Milano, annuncia oggi con un suo comunicato di aver firmato un accordo con la britannica GlaxoSmithKline (GSK) in base al quale MolMed svilupperà un processo produttivo della terapia genica sperimentale per ADA-SCID, una rara e grave forma di immunodeficienza dovuta all’alterazione genetica dell’enzima adenosina deaminasi da cui sono affetti circa 350 bambini in tutto il mondo. I termini dell’accordo prevedono per MolMed ricavi fino a 5,5 milioni in due anni.

ADA-SCID è una malattia causata dall’alterazione di un singolo gene; è perciò stato possibile sviluppare una terapia inserendo, mediante tecniche di ingegneria genetica, la forma correttamente funzionante del gene nelle cellule staminali prelevate dal midollo osseo del paziente stesso. Questa terapia genica, in fase avanzata di sperimentazione clinica, è stata sviluppata dall’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) ed è stata presa in licenza da GSK per sviluppare e commercializzare la terapia.

Claudio Bordignon, Presidente ed Amministratore Delegato di MolMed, commenta: «Siamo molto soddisfatti di questo accordo sottoscritto con GSK. MolMed possiede competenze e know-how industriale in materia di terapia genica e cellulare e questo accordo con GSK rappresenta una tappa importante verso l’obiettivo di rendere disponibile un trattamento di terapia genica per i pazienti affetti da malattie rare. Sono davvero orgoglioso che oggi MolMed possa portare il suo contributo industriale a questo settore della medicina particolarmente innovativo».

Sui “bambini bolla” e sulla terapia genica sviluppata da Telethon leggi anche l’articolo di Benedetta Verrini.