Genetica: terapia genica, nuova tecnica piu’ sicura

Scienziati statunitensi hanno messo a punto una nuova forma di terapia genica meno rischiosa di quelle usate attualmente. Gli studiosi sperano, ora, di poter impiegare questa tecnica per trovare nuove cure per le malattie che colpiscono pelle, retina, sangue, muscoli e polmoni. Lo studio, pubblicato su ‘Nature Biotechnology’, segue l’annuncio dello stop, in diversi Paesi, dei trial di terapia genica, dopo che un bimbo in Francia aveva sviluppato una forma di leucemia. L’obiettivo della terapia genica e’ quello di inserire una copia sana di un gene in una cellula, sostituendo la versione difettosa. Oggi vengono impiegati dei virus per portare il Dna terapeutico all’interno della cellula ospite. Ma il Dna si inserisce nel cromosoma in posizioni random. Cosi’, spiegano gli studiosi dell’Universita’ di Stanford guidati da Michele Calos, puo’ capitare che il Dna, messosi in una posizione errata, scateni modificazioni che possono portare a una malattia. La nuova tecnica evita questo rischio, perche’ permette di inserire il Dna in posizioni ben note e ‘sicure’. E di ‘maneggiare’ anche geni (come quelli della distrofia muscolare di Duchenne), troppo grandi per essere inseriti in un virus. Il metodo e’ basato su un meccanismo usato da un virus batteriofago: infetta, appunto, i batteri, producendo una proteina che guida il suo Dna in uno specifico sito sul cromosoma del microrganismo