Fibrosi cistica: ora tocca alle aziende

Il lavoro di ricerca svolto per mettere al tappeto la fibrosi cistica “puo’ ora avere un senso se entrano in gioco le case farmaceutiche” per “trasformare le molecole individuate in laboratorio in un vero e proprio farmaco”.

A sottolinearlo i ricercatori impegnati nella lotta alla temibile malattia genetica, nel corso del IX congresso scientifico organizzato dalla Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica (Ffc Onlus) a Verona.

E’ possibile parlare di una via italiana verso la cura di questa malattia grazie anche al lavoro svolto dalla Ffc onlus, che ha saputo coinvolgere 144 tra laboratori e centri di ricerca, stimolando il lavoro di oltre 400 ricercatori italiani.

Tra le scoperte piu’ significative avvenute grazie al suo operato, quella sulle molecole correttrici e potenziatrici della proteina Cftr difettosa e sul canale accessorio del cloro, entrambe coordinate da Luis Galietta, del Laboratorio di genetica molecolare dell’Istituto Gaslini di Genova. Che oggi tuttavia sottolinea: “Noi le abbiamo individuate, ora serve chi investe nella complessa fase di verifica e formulazione di un farmaco vero e proprio che sia efficace”.

Dello stesso avviso Alessandra Bragonzi, responsabile del servizio alla ricerca CFaCore della Fondazione Centro San Raffaele del Monte Tabor, autrice di scoperte rilevanti che riguardano molecole derivate in modo del tutto originale da progetti finanziati da Ffc sul fronte dei batteri che infettano i polmoni e delle possibili cure dell’infezione e dell’infiammazione broncopolmonare.

“Siamo alla cosiddetta fase della valle della morte – ha spiegato – I composti che abbiamo individuato hanno superato vari importanti fasi e si sono dimostrati efficaci nei test su animali. Ora, se nessuna casa farmaceutica li prende in mano, cadranno inesorabilmente nel vuoto. Mi auguro che cio’ non accada”.

La strada e’ promettente, ma stretta: rischia di condurre allo strapiombo. “Faremo il possibile perche’ cio’ non accada – hanno promesso il presidente della Ffc onlus, Vittoriano Faganelli, e il vicepresidente Matteo Marzotto – I nostri risultati possono tornare utili alle case farmaceutiche anche per la cura di altre malattie. E’ questo che devono capire”.

“Sono sempre stata pessimista e non mi sarei mai aspettata di sentire cio’ che ho sentito in questi due giorni a Verona – ammette Bice M., mamma di un malato di fibrosi cistica, una dei primi volontari attivi della Ffc – Si’, ora ce la possiamo fare”, afferma fiduciosa.

E’ un momento importante questo, ammettono gli addetti ai lavori, per la lotta alla malattia genetica grave piu’ diffusa. La fibrosi cistica oggi puo’ contare su studi avanzati sia nel Nord America che in Europa. E nel Vecchio Continente, l’Italia e’ il Paese che sta giocando un ruolo decisamente importante nella battaglia ingaggiata contro questa malattia ‘a timer’.