Farmaci “orfani” in cerca d’adozione

È una semplice equazione: se i medicinali servono per guarire solo poche persone, i costi per produrli non vengono coperti dalle vendite e dunque non portano alcun guadagno alle aziende farmaceutiche. In altre parole, anche se in ballo c?è una vita umana, il gioco non vale la candela. Questa, purtroppo, la logica con cui per molti anni in Europa si è guardato ai farmaci ?orfani?.

I medicinali destinati alla cura di patologie molto rare in cui nessuno voleva investire tempo, energia e soprattutto denaro. Gli ?antidoti? a quelle circa cinquemila malattie di cui soffrono migliaia di italiani e che colpiscono non più di cinque persone ogni diecimila abitanti. Troppo pochi per esperti di bilancio e politici, ma non certo per le associazioni di medici e genitori che da anni si battono per ottenere quella che negli Stati Uniti è una realtà da più di quindici anni. Un preciso regolamento, l?Orphan Drugs Act, approvato nel 1984 in base a cui le aziende che producono farmaci orfani ottengono agevolazioni fiscali fino al 50% delle spese di sperimentazione, finanziamenti per la ricerca e un?esclusiva di vendita dei prodotti di sette anni.

«Una strategia intelligente ed efficace», dice il dottor Pasquale Trecca, presidente dell?associazione Cometa e da anni attivo nel campo delle malattie rare, «alla quale ci siamo ispirati e grazie a cui qualcosa si sta finalmente muovendo anche in Europa». Per l?esattezza a Bruxelles, dove il ?Programma d?azione comunitario 1999 -2003 sulle malattie rare? e una proposta di regolamento sui medicinali orfani sono vicine all?approvazione del Parlamento europeo. Scopi del primo sono il miglioramento dell?informazione e lo scambio di conoscenze sulle malattie rare e sostenere l?associazionismo impegnato nel campo. Al ?regolamento? spetta invece decidere quali farmaci e prodotti utili alla diagnosi e alla prevenzione della malattia definire ?orfani?. E, soprattutto, stabilire con quanti e quali incentivi ?invogliare? le case farmaceutiche a produrre i farmaci orfani.

Ma la più grande novità del campo è il grande seminario ?Malattie rare e farmaci orfani in Italia? che si terrà a Firenze dal 10 al 13 marzo del prossimo anno. «Un appuntamento storico», lo definisco i dottori Roberto Petrini e Giacomo Viccaro, rispettivamente presidente del Comitato organizzativo e segretario generale del convegno, «in cui l?Italia avrà occasione di recuperare il suo storico ritardo in questo campo. Ma, soprattutto, dove politici, medici, associazioni e organizzazioni di volontariato si confronteranno su un tema importante e urgente come quello delle malattie rare». Durante il convegno le famiglie e gli operatori sociali che lavorano con chi è colpito da patologie rare potranno infatti partecipare alle discussioni e animare i workshop del volontariato a loro dedicati. Molti sono infatti i problemi da risolvere, dalla diagnosi e cura delle patologie alle aspettative dei pazienti e delle loro famiglie, dalle nuove tecnologie all?etica e cooperazione con i Paesi in via di Sviluppo. Problemi da affrontare a livello scientifico, politico e normativo su cui interverranno il ministro della Sanità, degli Esteri e i più grandi esperti della comunità scientifica internazionale.

Informazioni: Comitato organizzativo, via del Gelsomino 25, 50125 Firenze, Tel. 055/232311, fax 055/2323150.

PATOLOGIE E INCENTIVI
Sindromi considerate rare: 5.000
Patologie da anomalia genetica: 4.000
Percentuale di malattie rare: 10%

STATI UNITI E EUROPA A CONFRONTO
Prevalenza della patologia: Usa Fondi per ricerca e diagnosi: Usa sì, Proposta Ue da definire
Agevolazioni fiscali alle aziende: Usa sì, Proposta Ue da definire
Protocolli con le aziende: Usa sì, Proposta Ue sì
Esclusiva di mercato: Usa 7 anni, Proposta Ue 10 anni