Ecco dove finirà il tesoretto telethon

Quale sarà l?approdo dei 33 milioni di euro raccolti da Telethon grazie alla maratona di dicembre, l?80% dei quali sarà investita in ricerca? Un?équipe di esperti, il Comitato medico-scientifico, si è riunito nella sede della GlaxoSmithKline a Verona per scegliere i più meritevoli tra i 276 progetti papabili. Un?occasione per rendere noti i successi delle ricerche già finanziate, come quella di Francesco Cecconi che ha scoperto Ambra 1, il gene che ha un ruolo centrale nel processo di autodistruzione delle cellule staminali (?autofagia?) collegato con malattie degenerative come l?Alzheimer e il Parkinson. I progetti saranno scelti con un metodo innovativo, come spiega il direttore scientifico Francesca Pasinelli.

Vita: In cosa consiste il «metodo Telethon»?
Francesca Pasinelli: È un percorso di valutazione scientifica che abbiamo importato dagli Stati Uniti. Si basa sui concetti di merito, revisione e confronto scientifico. Tra i suoi punti di forza, la presenza di scienziati che valutano i progetti dei loro colleghi con un sistema di controlli incrociati, un meccanismo che esclude la possibilità di conflitto di interessi.

Vita: Quali sono le aree di ricerca privilegiate?
Pasinelli: Non c?è una vera e propria politica nella scelta delle patologie da privilegiare. Alcune linee d?indicazione le tracciamo nel bando di concorso: prima di tutto, finanziamo la ricerca sulla distrofia muscolare, perché è iscritto nel nostro dna, ma anche progetti sulle malattie rare e monogenetiche come emofilia, fibrosi cistica, immunodeficienza acquisita, sla, leucodistrofia, talassemia. A parte queste macro aree, la vera selezione avviene sulla base della qualità scientifica del progetto.

Vita: Come valutate i singoli progetti?
Pasinelli: Ad ogni progetto viene assegnato un punteggio che tiene conto del merito scientifico (che contribuisce per l?85% alla valutazione finale), della rilevanza, cioè della coerenza con gli obiettivi scientifici del bando (5%) e della sua applicabilità (10%).

Vita: Cioè?
Pasinelli: Le ricerche rilevanti per noi sono quelle che si possono tradurre in terapie. Per questo abbiamo introdotto un indice che tiene conto anche della loro applicabilità: la nostra filosofia è che la scienza deve valutare se stessa, ma deve tenere conto anche delle esigenze della società. Telethon nasce dalla volontà di alcune associazioni di famiglie di malati affetti da patologie rare. Aiutarli concretamente è la promessa che facciamo ai nostri donatori e che vogliamo mantenere. Per farlo però abbiamo bisogno della collaborazione di tutte le agenzie di cura e delle case farmaceutiche.

Vita: È quello che chiederà nel suo prossimo incontro al ministero della Salute?
Pasinelli: Esattamente. Spiegherò che l?impegno a favore delle malattie rare non dev?essere solo uno slogan, ma un obiettivo concreto per tutti e che il modo migliore per raggiungerlo è sederci attorno ad un tavolo e realizzare linee di progettazione comuni.

Vita: In quali ambiti sono stati presentati i progetti?
Pasinelli: Fino a questo momento, abbiamo analizzato ricerche sul neuromuscolo e sulla sla. Ma la maggior parte delle richieste di finanziamento si concentra nella fase di sperimentazione sul meccanismo col quale si evolve la patologia, mentre qualche anno fa erano più orientate nella prima fase, quella della ricerca genetica. Anche questo è un passo in avanti verso le necessità degli ammalati.