È compito della ricerca riannodare i sogni che rischiano di spezzarsi

Non è stato scelto a caso il tema scientifico dell’incontro di presentazione della Giornata nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma che, giunta alla 14esima edizione, si celebra il prossimo 21 giugno. Al centro degli interventi, nella bellissima sala della biblioteca Angelica di Roma, infatti si è parlato delle “Novità nel trattamento delle leucemie acute e delle mielodisplasie”. Un’occasione per fare il punto alcuni esperti sul presente e sul futuro della ricerca ematologica. Del resto è stato ricordato, la parola leucemia oggi fa meno paura. Grazie alle nuove terapie su misura è infatti possibile selezionare la cura più adatta alle caratteristiche del paziente e della sua malattia, e grazie alla ricerca le leucemie acute, le mielodisplasie e molti tumori del sangue sono malattie sempre più curabili.

La giornata che si celebra nell’anno del cinquantenario di Ail è all’insegna della speranza in un lungo percorso che ha visto fin dalle origini per intuizione del professor Mandelli due traiettorie: la ricerca scientifica e la vicinanza ai pazienti e ai loro familiari – come ha ricordato in apertura dell’incontro il presidente nazionale Sergio Amadori che rifacendosi allo sloga del cinquantenario #maipiùsogni spezzati ha oservato: «oggi grazie alla ricerca tanti sogni vengono riannodati sia per i giovani sia per gli anziani. Anche se siamo ancora lontani dal traguardo di guarire tutti i tumori del sangue».

Proprio in occasione dei 50 anni di attività, un’ampia delegazione di Ail composta dai presidenti delle 81 sezioni provinciali, da esponenti del mondo del volontariato, della ricerca scientifica e da ex pazienti che hanno combattuto la malattia, sarà ricevuta, il 21 giugno, dal Presidente della Repubblica Sergio Mattarella nella Sala degli Specchi del Palazzo del Quirinale. Nel corso della visita sarà donato al Presidente il francobollo celebrativo dedicato al cinquantennale di Ail che si inserisce nell’ambito delle emissioni di carte valori postali del 2019, in particolare tra i francobolli appartenenti alla serie tematica riservata all’assistenza ai malati, “Il senso civico”.

«Questa giornata è importante per tutti noi per poter parlare degli avanzamenti della ricerca, delle tante iniziative a supporto dei pazienti e dei loro familiari, e dei progetti futuri come ampliare a 360 gradi l’assistenza con servizi concreti come le case alloggio, le cure domiciliari ora presenti in 42 delle 81 sezioni provinciali e poi favorire la mobilità sostenibile per i pazienti», continua Amadori, «In questi decenni gli avanzamenti della ricerca hanno cambiato la storia clinica di patologie ematologiche che una volta non davano scampo. Ora sono disponibili per le leucemie acute importanti innovazioni come gli anticorpi monoclonali, e per le mielodisplasie la disponibilità di farmaci “mirati” sta diventando sempre più concreta».

La scelta della leucemie acute e delle mielodisplasie ha proprio l’obiettivo di «spiegare come la nostra conoscenza sulla biologia di alcuni tumori non sia molto avanza, per la leucemia mieloide acuta, infatti, la sopravvivenza con trattamento chemioterapico è al 40-50% ma ben lontana dal 95% della leucemia mieloide promielocitica. Eppure negli ultimi 2-3 anni abbiamo avuto nuovi farmaci e cure. C’è bisogno di tanta ricerca».
La Leucemia mieloide acuta, infatti, continua a essere una malattia grave e ancora fatale ma si stanno facendo passi avanti nello sviluppo di nuovi farmaci che sembrano promettere bene in termini di prolungamento della sopravvivenza. Nell’arco di pochi anni sono stati approvati, sia negli Usa sia in Europa, un numero di nuovi farmaci come non si era visto nei 40 anni precedenti.

«La sfida più rilevante per gli esperti è ora imparare a usare al meglio questi nuovi farmaci sia per offrire cure il più efficaci possibili ai nostri pazienti sia per minimizzarne le tossicità e gli effetti collaterali», spiega Adriano Venditti, professore di Ematologia e Direttore U.O.S.D. Malattie Mieloproliferative del Policlinico di Roma Tor Vergata. Venditti ha anche ricordato che i nuovi casi ogni anno sono circa 3500/3600 in Italia, ma con un’alta incidenza tra la popolazione over 65 (17 nuovi casi anno ogni 100mila persone). La diversa età dei pazienti fa sì che gli under 65 che possono essere trattati con chemioterapia intensiva e trapianto a 3-5 anni hanno una sopravvivenza del 45-50%, mentre tra i pazienti anziani, ineleggibili alla chemio intensiva e che subiscono la forma più aggressiva la sopravvivenza a un anno dalla diagnosi è del 10-15%. «Tra i farmaci più promettenti che a breve saranno disponibili ci sono gemtuzumab ozogamicina, un anticorpo monoclonale che in associazione alla chemioterapia ha mostrato di prolungare di circa 9 mesi la durata mediana della risposta in alcune categorie di leucemie mieloidi acute, CPX-351, che è una combinazione di due chemioterapici, citosina arabinoside e daunorubicina, e venetoclax che utilizzato in combinazione con farmaci ipometilanti o con basse dosi di citosina arabinoside ha fornito percentuali di risposte molto confortanti in pazienti di età superiore ai 60-65 anni e con forme di Leucemia mieloide acuta molto aggressive».

Ha affrontato una delle forme più frequenti in età pediatrica: la leucemia linfoblastica acuta il professor Fabrizio Pane, Ordinario di Ematologia e Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti A.O.U. Federico II di Napoli, un campo in cui nella varietà delle leucemie rientra anche la diversità relativa al comportamento del cromosoma Philadelphia «quelle non Philadelphia sono rare in età pediatrica e l’aspettativa a 5 anni di guarigione è del 90% sotto i dieci anni, cambia invece nei giovani adulti under 45, dove l’adattamento del trattamento pediatrico ha portato a una sopravvivenza a 5 anni del 65%. Nelle forme Philadelphia positiva negli anni 90 la prognosi era infausta e senza sopravvivenza senza il trapianto». Negli ultimi anni, ha spiegato Pane uno dei risultati più innovativi è stato l’introduzione degli anticorpi monoclonali che hanno cambiato lo scenario terapeutico. «I capifila sono due: blinatumomab e inotuzumab ozogamicin. Il primo è un anticorpo monoclonale bispecifico costituito da due anticorpi che si lega contemporaneamente alle cellule T del sistema immunitario e alle cellule B maligne, il secondo, Inotuzumab ozogamicin, unisce il principio attivo a bersaglio molecolare capace di riconoscere le cellule maligne e un chemioterapico che è in grado di distruggerle. L’opportunità importante dei nuovi farmaci è che consentono di effettuare il trapianto in pazienti che recidivano e sono anche più efficaci». Si tratta comunque di terapie sperimentali «non sono in vendita», ha precisato.
Con gli anticorpi monoclonali più chemioterapia si apre la possibilità di condurre studi che potranno dare remissioni più lunghe e un aumento del tasso di guarigione.

Le mielodisplasie colpiscono prevalentemente persone anziane, per lo più uomini; per il loro trattamento si seguono linee guida che tengono conto del tipo di sindrome mielodisplastica, dell’età del paziente e delle comorbidità. «Grazie al miglioramento delle tecniche diagnostiche e alla possibilità di meglio caratterizzare la malattia dal punto di vista molecolare, la disponibilità di farmaci “mirati” sta diventando sempre più concreta. Infatti, con gli studi di sequenza di ultima generazione è possibile identificare delle mutazioni del Dna, che possono essere “bersagliate” con farmaci specifici», sottolinea Maria Teresa Voso, professoressa associata di Ematologia dell’Università degli Studi di Roma Tor Vergata e Direttore f.f. U.O.C. Diagnostica Avanzata Oncoematologia del Policlinico di Roma Tor Vergata. Voso ha inoltre sottolineato l’importanza della diagnosi quanto più precoce e

La ricerca richiede tempo, impegno e risorse economiche importanti. E su questo campo da oltre 30 anni è impegnata la Fondazione Gimema – Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto che promuove la ricerca clinica indipendente sui tumori ematologici, e negli anni la struttura si è consolidata per comprendere quali erano i bisogni terapeutici dei pazienti e indirizzare la ricerca indipendente per individuare possibili soluzioni di cura. Un approccio, ha sottolineato Marco Vignetti, presidente Fondazione e vice presidente nazionale di Ail che ha portato «risultati davvero importanti come nel caso della Leucemia Acuta promielocitica (LAP). Le cellule della LAP sono molto sensibili alla terapia mirata sulla lesione genetica che determina la trasformazione leucemica. Gli studi del Gimema hanno dimostrato come questi due farmaci da soli, senza chemioterapia, possono guarire circa il 95% dei pazienti “a rischio basso e intermedio”». Il Gimema porta avanti una sperimentazione molto vicina alla real life e lo fa attraverso una rete di centri in cui portare i protocolli di terapia. «In questi giorni siamo particolarmente orgogliosi perché abbiamo ricevuto un finanziamento dal prestigioso NCI, NHI National Cancer Institute americano per lo studio Empathy» ha annunciato Marco Vignetti. «È la prima volta che un gruppo cooperatore italiano riesce a ottenere un finanziamento dal più prestigioso ente di ricerca del mondo. L’obiettivo è fare un trial sulla qualità di vita condotto in modo innovativo: raccogliere informazioni “vere” sulla qualità di vita delle persone in terapia».

A chiudere l’incontro, moderato da Vera Martinella l’intervento di Silvia Copetto, psicologa che segue da vicino il progetto “… Sognando Itaca”, da alcuni anni appuntamento centrale della Giornata nazionale. Un progetto di velaterapia che dal 2009 è sul mare, ma che è nato sul lago di Garda per l’intuizione di Ail Brescia e che punta alla riabilitazione psicologica del paziente e alla sua qualità della vita.