Distrofia Duchenne: verso una sperimentazione del farmaco

Sembrano accelerarsi i tempi della sperimentazione clinica del farmaco contro la distrofia: è la notizia emersa in chiusura alla IV Conferenza Internazionale sulla Distrofia Duchenne e Becker, che ha avuto luogo a Roma lo scorso fine settimana. ?Era nell’aria che qualcosa si stava muovendo molto rapidamente”, ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Duchenne Parent Project, l’associazione di genitori organizzatrice dell’evento, “sapevamo che alcuni studi che si stanno realizzando nel nostro Paese, avrebbero dato un forte impulso ad una fase sperimentale sull’uomo. Anche dagli Stati Uniti ci venivano fornite notizie incoraggianti ma non pensavamo che l’iter burocratico della sperimentazione con il farmaco PTC 124 stesse quasi in Fase 2, quella che sarà realizzata sui nostri ragazzi. Adesso per proseguire dobbiamo trovare urgentemente altri finanziamenti ma una soluzione potrebbe arrivare dalla collaborazione tra la nostra associazione, i centri clinici e la ricerca di base.? La Conferenza ha visto per tre giorni riuniti a Roma ricercatori e specialisti da tutto il mondo per illustrare i risultati ottenuti dalla ricerca scientifica. Centinaia di famiglie hanno partecipato per approfondire le conoscenze sugli studi che si stanno conducendo sulla malattia e per chiedere alla ricerca, dalla quale dipende la vita dei loro figli, di ottenere i massimi risultati in tempi minimi. ?Negli Stati Uniti i farmaci orfani, così sono chiamati i farmaci per i quali l’industria non ha interesse, ricevono i finanziamenti dal governo”, ha detto Pat Furlong, presidente del Parent Project Stati Uniti. “Questo studio ha ricevuto un contributo di cinque milioni di dollari che hanno consentito uno sviluppo impressionante delle ricerche che Parent Project sta conducendo dal 1998 con una piccola azienda farmaceutica. Un altro fattore importante è che i risultati possono essere molto interessanti anche per altre patologie. In questo caso il PTC 124 è allo studio anche nell’emofilia, nella neurofibromatosi, nella retinite pigmentosa e in molte delle 1800 malattie genetiche che solo da noi coinvolgono 25 milioni di persone. Abbiamo concluso la sperimentazione sui volontari sani e già entro la fine di luglio dovremmo ricevere tutte le autorizzazione per cominciare a usare il farmaco sui nostri ragazzi?. ?I risultati che stiamo raggiungendo sempre più velocemente ci fanno sperare di poter arrivare a trovare una terapia entro i prossimi tre, cinque anni. Ma con i fondi che riceve in Italia la ricerca di base non possiamo sostenere la sperimentazione sui malati”, ha denunciato Pier Lorenzo Puri, ricercatore del Dulbecco Telethon Istitute. “E’ indispensabile realizzare delle collaborazioni con le strutture che si occupano della parte clinica, bisogna coinvolgere le Università, le Accademie scientifiche. Tantissimi giovani laureati aspettano solo l’occasione per potersi dedicare alla ricerca, è necessario finanziare le loro menti, solo così eviteremo di vederli scappare all’estero”. ?Ancora oggi molti di noi vedono i ricercatori come veri e propri ?topi di laboratorio?, lontani dalla vita quotidiana dei malati. Nel mio caso, addirittura, non riesco ad avere neanche un campione di sangue su cui lavorare”, ha aggiunto Enzo Ricci dell’Unità Neuromuscolare della Cattolica di Roma. “Essere presente alla Conferenza, per cui ringrazio Duchenne Parent Project, mi ha fatto comprendere quanto sia urgente cominciare una collaborazione con progetti di ricerca comuni, che veda coinvolte la ricerca di base e la sperimentazione clinica in modo da determinare una più veloce verifica dei risultati già ottenuti. Dobbiamo unire gli sforzi perché quanto stiamo raggiungendo può dare risposte più veloci.? ?Siamo molto soddisfatti di quanto abbiamo sentito in questi tre giorni, vedere che con le ricerche che finanziamo con le campagne di raccolta fondi e le donazioni stiamo ottenendo ottimi risultati ci sostiene e aumenta la forza e l’impegno che abbiamo assunto con i nostri figli per garantire loro una vita di qualità”, ha concluso Buccella. “Siamo ancora più convinti che, quando abbiamo cominciato a dedicare le nostre risorse alla diffusione delle conoscenze già acquisite in tutti i vari ambiti, abbiamo intrapreso la strada giusta. Stiamo, per questo, lavorando alla costruzione di un network tra le molte comunità professionali coinvolte per focalizzare l’attenzione su queste malattie. In tal senso abbiamo già avviato una collaborazione con il SINPIA Società Italiana di Neuro-Psichiatria dell’Infanzia e dell’Adolescenza e intendiamo ampliare l’impegno già preso con il Policlinico Gemelli di Roma che finanziamo con acquisto di macchinari e borse di studio indispensabili per approfondire le già ampie competenze specifiche. Il passo successivo sarà quello di coinvolgere i responsabili per le Politiche Sociali per studiare adeguati programmi di sviluppo che garantiscano ai nostri figli, che la ricerca ha contribuito a far diventare adulti, il diritto al futuro.? INFO: www.parentproject.org/Italia/