Distrofia di Duchenne, un mix di farmaci la rallenta

Un gruppo di ricercatori dell’Irccs “E. Medea” – La Nostra Famiglia, in collaborazione con ricercatori dell’Università di Milano, dell’Azienda Ospedaliera L. Sacco e dell’Irccs San Raffaele e coordinati da Emilio Clementi, ha dimostrato che una combinazione di farmaci già utilizzati singolarmente nell’uomo, un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati, ha efficacia terapeutica in un modello animale di distrofia muscolare, il topo privo del gene alfa-sarcoglicano.

Lo studio, finanziato da Telethon Italia e Association Francaise contre les Myopathies è stato pubblicato dalla rivista British Journal of Pharmacology. La sperimentazione è durata un anno e ha riguardato un campione di topi affetti da una forma di distrofia muscolare severa con aspetti patologici simili alla distrofia muscolare di Duchenne umana. Alla fine del trattamento i topi, ai quali era stata somministrata una combinazione di farmaci con proprietà antiinfiammatoria e capaci di rilasciare nitrossido, hanno manifestato un aumento della resistenza allo sforzo muscolare, un miglioramento della struttura muscolare con riduzione delle componenti fibrotica e infiammatoria e un rallentamento del decorso della patologia murina in assenza di effetti collaterali.

Il fatto che gli effetti benefici si siano mantenuti per tutto il periodo di studio è un indicatore importante di potenziale efficacia per una patologia a decorso cronico e progressivo come è la distrofia muscolare umana.

L’approccio farmacologico non è certamente risolutivo di patologie su base genetica, come le distrofie, tuttavia il rallentamento del decorso clinico e il fatto che il trattamento possa essere utilizzato in tutte le forme di distrofia muscolare è certamente un risultato importante, anche se la sua validità nelle distrofie umane necessita ancora di una prova clinica.

“Il nostro intento è quello di identificare approcci farmacologici innovativi capaci in se stessi di rallentare il decorso della malattia ma che possano anche fornire sostegno adeguato alla terapia cellulare – spiega Clementi – abbiamo riscontrato in questa combinazione proprietà farmacologiche importanti, che possono migliorare il quadro patologico ed agire in sinergia terapeutica con le cellule staminali”.

Grazie al sostegno economico di Parent Project onlus Italia e dell’Irccs “E Medea”, la tollerabilità e sicurezza del trattamento combinato con questi farmaci sono ora in studio clinico – il cui reclutamento si è chiuso – in un gruppo di pazienti distrofici adulti presso l’Irccs Medea stesso.