Volontariato
Distrofia di Duchenne, i risutalti su “Nature”
Pubblicati i risultati della sperimentazione sulluomo del PTC 124, il farmaco potrebbe curare la distrofia muscolare di Duchenne.
di Redazione
La rivista scientifica Nature pubblica i risultati della sperimentazione con il farmaco PTC 124 condotta sull?uomo dal professor Lee Sweeney che consentirebbe la rigenerazione del muscolo nei ragazzi affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne. I dati della sperimentazione, sulla quale lavora da diversi anni il team di scienziati americani delle università di Pennsylvania e Massachusetts in collaborazione con la PTC Therapeutics Inc., confermano l?efficacia del nuovo composto di origine post-trascrizionale che è stato progettato per ignorare il segnale che genera l?interruzione prematura dei meccanismi di lettura del Dna creando in questo modo un percorso alternativo che conduce ad una nuova produzione di Distrofina e, quindi, ad un probabile beneficio terapeutico.
«Questi non sono i dati per l?assemblea degli azionisti della PTC Therapeutics, questa pubblicazione rappresenta un importante riconoscimento scientifico per la sperimentazione che il professor Sweeney sta conducendo in collaborazione con la PTC Therapeutics, Inc..» ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Parent Project Onlus. «Adesso, così come auspicato nei mesi scorsi dallo stesso Sweeney durante il convegno che abbiamo organizzato a Milano, in altri laboratori questi dati saranno verificati e potranno contribuire alla progettazione di nuovi approcci terapeutici anche per altre malattie genetiche. Da circa due anni stiamo seguendo tutti gli sviluppi dei trial, il Parent Project statunitense ha contribuito a questo importante risultato attraverso la partecipazione dei ragazzi affetti dalla Duchenne ai trial clinici e lo ha sostenuto sia direttamente, sia spingendo il governo americano a investire cinque milioni di dollari su questa patologia rara. Inoltre, questa esperienza sottolinea il valore della collaborazione tra il mondo scientifico, le istituzioni, l?industria privata e le associazioni di malati, solo in questo modo sarà possibile arrivare ad ottenere i risultati che tutti auspichiamo: una cura per milioni di persone affette da malattie genetiche come la distrofia muscolare di Duchenne».
Info: Numero Verde 800 – 943 333
www.parentproject.org
