Distrofia, al via uno spin-off per la ricerca

Passi in avanti nella realizzazione del primo spin-off della Sapienza impegnato nella ricerca della cura contro la distrofia muscolare di Duchenne.
Un primo accordo in questo senso è stato stretto in occasione dell?incontro svoltosi il 17 marzo, al quale hanno partecipato il rettore Renato Guarini, il prorettore vicario Luigi Frati, il direttore del consorzio Sapienza innovazione Stephen Trueman e il presidente di Parent Project Filippo Buccella.

La distrofia di Duchenne è una rara e grave forma di distrofia muscolare che viene trasmessa dalla madre attraverso il cromosoma X e colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi.
Irene Bozzoni – docente del dipartimento di Genetica e biologia molecolare – ha realizzato un progetto di studio che mira a una possibile terapia genica della distrofia nell?uomo, finora impossibile a causa della grandezza del gene della distrofina, la proteina che non viene correttamente prodotta nelle persone colpite dalla malattia. I suoi studi si basano sull?uso di vettori, costruiti ad hoc, per veicolare all?interno delle cellule muscolari le molecole di RNA necessarie a correggere, seppure parzialmente, la produzione della distrofina. Tale tecnica basata su un ?cerotto genico?, pur non essendo considerata una cura vera e propria, consentirebbe di ridurre la gravità della distrofia.

Inoltre la Parent Project onlus, l?associazione costituita dai genitori dei pazienti affetti da questa grave malattia, ha offerto il proprio sostegno al costituendo dello spin-off.