AVIS: Ecco perché è importante “accendere la luce”

In occasione della Giornata delle malattie rare, che si celebrerà domenica 28 febbraio, di questa importante ricorrenza, AVIS Nazionale ha voluto ricordare il suo sostegno la ricerca contro le malattie rare, in particolare del sangue. La collaborazione con Fondazione Telethon e il protocollo d’intesa sottoscritto con AIL nei mesi scorsi lo confermano.

«La donazione di emocomponenti è alla base di tanti risultati importanti che la ricerca ha raggiunto nel corso degli anni per curare le malattie rare – spiega il presidente, Gianpietro Briola – molte di origine ematica, come l’emofilia e la beta talassemia.

L’apporto di oltre un milione e 200mila donatori riuniti sotto il simbolo della nostra associazione e di tutti coloro che compiono questa scelta volontaria e non remunerata permette non solo a tanti pazienti di beneficiare di trasfusioni salvavita, ma anche di produrre farmaci plasmaderivati per il trattamento di patologie rare come le immunodeficienze primitive o la congiuntivite lignea. Ecco perché, in occasione del 28 febbraio, è importante ribadire quanto sia prezioso il nostro impegno al fianco di chi studia e lavora per fornire nuove possibilità di cura a tanti pazienti, pediatrici e adulti, e garantire a tutti una migliore qualità della vita e possibilità di godere della serenità dei gesti quotidiani».

Secondo i dati ufficiali del Rapporto MonitoRare 2020, in Italia sono circa 2 milioni le persone colpite da una di queste forme (di cui una su 5 è un bambino), che diventano quasi 300 milioni in tutto il mondo. “Orfano” è lo status che viene attribuito a quei farmaci per i quali si punta a favorirne lo sviluppo e la ricerca poiché necessari a curare una determinata patologia generalmente rara. Uno sviluppo che viene incentivato nonostante il costo non sia remunerativo per chi lo produce, cioè le aziende farmaceutiche.

A fine 2018, in base al Rapporto, il numero di medicinali di questo tipo complessivamente disponibili in Italia era di 1091, di cui 135 autorizzati dall’EMA (l’Agenzia europea per i medicinali). Le nuove autorizzazioni da parte di AIFA (l’Agenzia italiana del farmaco) nel corso del 2018 sono state 17, in leggera crescita rispetto al dato medio del triennio 2015-2017 (quando furono 15). In aumento del 43,5% i consumi così come la spesa, che è passata da 1.060 milioni di euro del 2014 a 1.781 del 2018: un dato da cui è conseguita una salita dell’incidenza della spesa per i farmaci orfani sul totale di quella farmaceutica dal 5,3% all’8,1%.