AriSLA: ecco i vincitori del bando

Con questo nuovo bando, negli ultimi due anni AriSLA ha investito nella ricerca italiana d’eccellenza quasi 3,7 milioni di euro, finanziando sia progetti fortemente innovativi che nascono da brillanti intuizioni pur non avendo importanti dati preliminari (progetti “pilot grant”)  sia lavori che affrontano filoni di studio promettenti con un solido background scientifico (progetti “full grant”).

I progetti selezionati, scelti fra oltre 50 candidati, a seguito del terzo bando AriSLA si propongono di sviluppare due filoni di ricerca: far luce sulle cause della malattia e individuare possibili nuovi biomarcatori e sperimentare molecole che possano permettere lo sviluppo di nuovi farmaci. La Sclerosi Laterale Amiotrofica è, infatti, una patologia per cui, nonostante i progressi della scienza degli ultimi decenni, non si conoscono le cause e non esistono né test per una tempestiva diagnosi né terapie di cura.
 
Ad oggi le informazioni che si posseggono sulla patogenesi della SLA riguardano la scoperta di alcuni geni, come ad esempio il “Sod 1” o il “TDP-43” oppure il gene recentemente scoperto chiamato “C9Orf”, le cui funzionalità vanno ancora chiarite. Sul fronte della diagnosi non si conoscono biomarcatori certi e nella maggior parte dei casi si arriva a individuare la SLA per esclusione. Per quanto riguarda la cura, infine, esiste un solo farmaco, il riluzolo, che sembra avere l’effetto di rallentarne la progressione. Per questo la ricerca rappresenta una grande sfida e la sola speranza per gli oltre 5.000 pazienti presenti solo in Italia.
 
I progetti vincitori, che si svilupperanno da un minimo di un anno a un massimo di tre, spaziano da approfondimenti sull’origine genetica della malattia (come quello sull’incidenza della SLA familiare in Sardegna) o sulle funzioni di marcatori già noti (come lo studio sulla “ciclofillina A”, una proteina che potrebbe essere tossica per i motoneuroni) fino a quelli che mirano a individuare nuove possibili terapie (come quello sulla proteina “HSPB8” che pare abbia straordinarie capacità di difesa dei motoneuroni o quello che si propone di scoprire se il recettore sigma 1 potrà diventare un nuovo bersaglio farmacologico).
 
I sette progetti vincitori del bando 2011 sono stati selezionati da un comitato scientifico composto da 40 esperti internazionali che si sono avvalsi del processo di valutazione di peer review: una metodologia che garantisce trasparenza e oggettività, grazie alla quale le proposte in forma anonima sono giudicate da altri ricercatori, esperti nella materia.

I progetti che stanno per partire vanno ad aggiungersi ai 13 studi AriSLA tuttora in corso.
 
I progetti

Progetto eCypALS di Valentina Bonetto, Istituto di Ricerche Farmacologiche “Mario Negri”, Milano Una proteina tossica da ostacolare – La “ciclofillina A” o CypA è un marcatore che potrebbe svelare alcuni meccanismi alla base della SLA. CypA è stata trovata in eccesso nel midollo spinale di modelli animali di SLA ed anche nel sangue periferico di alcuni pazienti. Se si riuscisse a chiarire la sua funzione si potrebbe arrivare alla formulazione di nuovi farmaci che agiscono attraverso la sua regolazione. Progetto Pilot di 1 anno.

Progetto ALS_HSPB8 presentato da Angelo Poletti dell’Università degli Studi di Milano Il “gene spazzino” per difendere i motoneuroni – Si chiama “HSPB8” un gene che sembra avere l’importante compito di prevenire l’accumulo di proteine tossiche che provocano la morte delle cellule motorie. Testando la sua potenziale capacità di “proteggere” i motoneuroni in modelli prima cellulari e poi animali si potrebbe arrivare a individuare un farmaco per rallentare la progressione della SLA. Progetto Full di 36 mesi .

Progetto SARDINIALS guidato da Adriano Chiò, Dipartimento di Neuroscienze dell’Università degli Studi di Torino L’incidenza genetica della SLA in Sardegna – Attraverso il sequenziamento del genoma di 380 malati colpiti da SLA familiare in Sardegna ci si propone di individuare nuovi geni coinvolti nella malattia partendo dall’omogeneità genetica della popolazione sarda e dalle informazioni fornite da un registro dei dati dei pazienti. Progetto Full di 36 mesi.

Progetto HDACALS-2 guidato da Alberto Chiarugi del Dipartimento di Preclinica e Clinica Farmacologica, Università degli Studi di Firenze Dagli studi epigenetici un nuovo filone di ricerca – Partendo dagli studi di molecole che regolano l’espressione genica (farmaci epigenetici), che stanno dando risultati promettenti contro le malattie cardiovascolari e la distrofia muscolare, si studieranno gli effetti neuroprotettivi e la maggiore sopravvivenza in modelli animali di SLA prodotti da questi inibitori chiamati HDac. Progetto Full di 36 mesi.

Progetto SaNeT-ALS di Daniela Curti, Università degli Studi di Pavia Da un “recettore” la speranza di un nuovo farmaco – Questo studio si propone di validare il recettore “sigma 1” (recettore che coordina alcune attività cellulari protettive che si attivano in condizione di stress) come nuovo target farmacologico coinvolto nella risposta dell’organismo alla degenerazione motoneuronale nella SLA e sperimentare dei composti che abbiano come target questo recettore. Progetto Pilot di un anno.

ALS-MAI di Luca Muzio, Fondazione centro San Raffaele del Monte Tabor Una piattaforma per registrare le interazioni tra neuroni e cellule di supporto – Attraverso una piattaforma di nuova generazione “micro electrode array devices”, MEA, che consente di registrare l’attività elettrica tra reti di neuroni e cellule gliali, che per i primi svolgono funzioni nutritive, di sostegno e di protezione, il progetto si propone di chiarire il ruolo delle cellule gliali nella degenerazione neuronale tipica della SLA e studiare l’effetto del riluzolo, l’unico farmaco ad oggi disponibile per la SLA, su queste cellule. Progetto Pilot di un anno.

IMMUNALS di Caterina Bendotti, Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri di Milano Obiettivo rallentare la malattia – Una ricerca traslazionale che parte dall’osservazione di alcune cellule immunitarie che in un primo momento sembrano essere “reclutate” per esercitare un effetto protettivo dei motoneuroni danneggiati, ed in seguito diventano tossiche e, addirittura, accelerano la malattia. Lo scopo del progetto è capire che cosa accade per individuare nuove possibili strategie terapeutiche. Progetto Full di 36 mesi.

CHI E’ L’Agenzia di ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (AriSLA) nasce a dicembre 2008 per promuovere, finanziare e coordinare la ricerca scientifica d’eccellenza sulla SLA. L’Agenzia, primo organismo a livello italiano e nel panorama europeo ad occuparsi in maniera dedicata ed esclusiva di ricerca sulla SLA, sorge per volontà di soggetti di eccellenza in campo scientifico e filantropico quali Fondazione Cariplo, Fondazione Telethon, Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport Onlus e A.I.S.L.A. Onlus – Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica.