Salute
Distrofia Duchenne, arriva il primo farmaco (gratis)
L'Aifa ha dato il via libera a un farmaco che ha dimostrato benefici nel trattamento della malattia: gruppi di pazienti potranno quindi ottenerlo gratuitamente mentre sono ancora in corso gli studi clinici. Esulta l'associazione Parent Project: "Raccoglieremo questa sfida per il bene dei nostri figli"
Una speranza concreta per i malati di distrofia di Duchenne arriva da una decisione della Commissione Tecnico Scientifica (CTS) dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che ha dato parere favorevole alla richiesta di inserire Translarna – un medicinale per il trattamento della Duchenne – nell’elenco dei farmaci erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della Legge 648/96 (lista classica), per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso del gene per la distrofina, in pazienti di età pari o superiore a 5 anni.
La decisione favorevole è arrivata in seguito alla richiesta, da parte degli specialisti e dell’associazione di pazienti e familiari Parent Project Onlus, di poter avere accesso al farmaco prima che sia commercialmente disponibile. La legge 648/96 permette, infatti, che un gruppo di pazienti ottenga l’accesso a un farmaco che abbia dimostrato un beneficio mentre siano ancora in corso gli studi clinici. Translarna™ è stato approvato in Italia ma non è ancora commercialmente disponibile. Mediante questa legge il governo italiano rimborserà Translarna™ per un anno dalla data della pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale o comunque fino a che non sarà stato approvato il prezzo ufficiale di rimborso.
Filippo Buccella, presidente di Parent Project, ha così commentato “La storia di Translarna, iniziata nel 1998, ci ha insegnato moltissimo e proprio grazie ai fallimenti e alle tante difficoltà incontrate durante lo sviluppo clinico, abbiamo compreso la complessità della Duchenne, della quale ignoravamo anche la storia naturale. Questa esperienza ci insegnerà ancora molto e la nostra comunità Duchenne è ancora una volta pronta a raccogliere questa sfida per il bene dei nostri figli.” “Siamo molto felici di questa opinione positiva da parte dell’AIFA”, ha dichiarato Mark Rothera, Chief Commercial Officer di PTC Therapeutics, Inc., “siamo impegnati a espandere l’accesso di Translarna™ a tutti pazienti che potrebbero trarne beneficio. Sappiamo che la Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia devastante e che progredisce rapidamente, quindi ogni giorno è importante. Noi stiamo lavorando con le Agenzie Regolatorie, i cittadini e la comunità Duchenne per fare in modo che Translarna™ possa essere disponibile per i pazienti nel più breve tempo possibile e ovunque sia possibile attraverso un meccanismo di Early Access Program (EAP).”
