Vuoi sostenere la ricerca? Fondazione Telethon ti aiuta a farlo

Tra i vari obiettivi delle associazioni di pazienti, c’è anche il sostegno alla ricerca. Questa attività non si limita alla raccolta fondi, ma richiede una serie di passaggi altamente complessi che richiedono competenze specialistiche e sono necessari al garantire che neanche un penny dei donatori vada sprecato.

Fondazione Telethon mette a disposizione le proprie competenze e i propri uffici tecnico/scientifici, per esempio di Relazioni con le Associazioni, Ricerca e Bandi,  business development, sviluppo clinico, per le associazioni di pazienti che desiderino intraprendere un percorso di sostegno alla ricerca nelle malattie genetiche rare. Infatti, «vanno seguite delle procedure complesse, che possono sembrare rigide ma sono la migliore via possibile: suggeriamo di applicare il metodo della peer review, un metodo trasparente e orizzontale che premia i progetti più meritevoli e con il maggior impatto potenziale sulla vita dei pazienti e che si bassa sui concetti di indipendenza e competenza dei revisori. In ambito delle malattie rare, individuare  come revisori le migliori persone al mondo esperte con le competenze richieste non è così facile» ci spiega Alessandra Camerini, responsabile delle relazioni con i pazienti e le associazioni e del Servizio Info Rare di Fondazione Telethon, che riconosce come ormai il ruolo delle associazioni di pazienti e dei loro rappresentanti sia cruciale «nello spingere affinché la ricerca sia orientata a loro: a una miglior qualità della vita, a facilitare la diagnosi e a individuare nuove soluzioni terapeutiche».

Una procedura complessa

I passi da formalizzare dalla raccolta fondi al bancone del laboratorio sono molti: stabilire una linea di ricerca, individuare i migliori scienziati revisori, procedere alla stesura del bando e alla valutazione peer reviewed delle applicazioni, redigere dei contratti che stabiliscano l’utilizzo dei fondi, le tempistiche della rendicontazione e degli eventuali aggiornamenti in corso del progetto, fino al suo eventuale rinnovo che non è mai automatico. «Si procede sempre con la richiesta di stesura di una nuova progettualità, che viene poi valutata di nuovo dagli esperti indipendenti» spiega Camerini. «Anche perché negli anni cambiano il contesto esterno e le conoscenze scientifiche e bisogna adeguarsi all’evolvere dello scenario globale».

La consulenza

Fondazione Telethon sostiene la creazione di reti tra famiglie e e ne unisce 291 nel network Associazioni in rete. Qualora la nuova associazione decidesse di includere il sostegno alla ricerca tra le proprie missioni, ha a sua disposizione due strade. Da un lato, «Fondazione fornisce un servizio di consulenza che garantisce un supporto che le guidi nella creazione di un comitato scientifico, o dà suggerimenti per quel che riguarda le modalità di finanziamento, di valutazione o contrattualizzazione: prima di finanziare un progetto di ricerca, ci sono alcuni “sine qua non” che un’associazione deve assolutamente considerare» spiega Camerini. Così, ad esempio, è successo nel caso della Fondazione Chops raccontato dalla nostra Antonietta Nembri.

Un supporto completo

C’è una seconda opzione: l’associazione può decidere di affidarsi interamente a Fondazione Telethon, che mette a disposizione in modo totalmente gratuito le proprie competenze alle associazioni, che mantengono l’ultima parola sui progetti da finanziare: «Il mio team, insieme a quello scientifico, legale, IT e di comunicazione, segue in prima persona ogni singolo passo, come veri  e propri consulenti per l’associazione» spiega Camerini. «Procediamo con un’analisi dello stato dell’arte della ricerca a livello internazionale, anche se talvolta per alcune malattie non c’è quasi nulla; definiamo insieme all’associazione il perimetro del bando, lo redigiamo e gli diamo visibilità, nominiamo il team di esperti internazionali che avranno il compito di valutare in modo approfondito i progetti pervenuti e che non avranno alcun conflitto di interesse rispetto a chi ha applicato al bando. Quindi traduciamo in linguaggio laico per l’associazione l’esito della valutazione: a questo punto  sarà  l’associazione a decidere quale progetto finanziare sulla base della valutazione peer reviewed. A seguire, noi procediamo anche con la contrattualizzazione, il monitoraggio scientifico e le varie rendicontazioni». Questa opzione, nella quale Fondazione Telethon si occupa di tutti gli aspetti del bando, richiede che il finanziamento minimo raccolto dall’associazione sia di 50mila euro, per aprire un bando per progetti della durata i 12 mesi; questa cifra andrà tutta alla ricerca che sarà poi selezionata. Il rigore è tale che, in caso di applicazioni giudicate non “finanziabili”, il bando va a vuoto.

Il progetto Seed Grant

Il progetto Seed Grant di Fondazione Telethon è pensato per supportare le associazioni di pazienti a valorizzare al meglio i propri fondi, investendoli in ricerca scientifica su malattie genetiche rare. Ad avere aderito al progetto dal 2020 sono state 36 associazioni, e altre 15 associazioni sono in attesa in pipeline, per un totale di 78 progetti finanziati Fondazione ha condotto una survey sulle organizzazioni interessate che fin qui hanno beneficiato del servizio: «Abbiamo avuto dei feedback molto positivi e interessanti. Ne terremo conto, tanto che prossimamente lanceremo un aggiornamento, un progetto Seed Grant 2.0». È ora attivo lo Spring Seed Grant 2025, con quattro bandi monocentrici, per progetti di 12 mesi e con un budget massimo di 50 mila euro (nelle passate edizioni, ci sono stati anche bandi più lunghi fino a 24 mesi e del valore fino a 100mila euro), aperto a tutti i ricercatori, anche attualmente già finanziati da Fondazione Telethon, che lavorino in strutture di ricerca italiane, pubbliche o private non profit, inclusi gli Istituti Telethon.

La pancia e il cuore sono i nostri motori, ma è la testa che ci deve guidare nella giusta direzione

Alessandra Camerini

Il tempo della ricerca e l’urgenza del paziente

Le associazioni voglio sostenere, e ottenere per le malattie di loro interesse, la terapia genica. È comprensibile ma non sempre possibile. «Il senso di urgenza feroce delle famiglie non si combina con i tempi della ricerca» spiega Camerini, che non ha dubbi: «No a disperdere tempo, soldi e speranza». Per questo i colloqui con famiglie e associazioni non sono sempre semplici. «I meccanismi della ricerca sono complicati e non necessariamente devono essere noti o presenti nella mente e nel cuore di una persona con malattia genetica rara o di un caregiver. Per questa ragione, è fondamentale il ruolo del paziente esperto, ma anche il concetto di affidamento: le associazioni possono fidarsi di noi». Spetta a Fondazione Telethon spiegare che della ricerca di oggi potrà forse beneficiarne un bambino di domani e che, a volte, non vale la pena spingere in direzioni non produttive e conviene semmai, finanziare un servizio per la qualità della vita o per progetti propedeutici alla ricerca. «Da mamma rara lo so benissimo:  è molto difficile da accettare che il tempo della scienza possa non essere  il tempo delle persone che di quella scienza hanno bisogno. Per noi non c’è tempo e non ci sono alternative, ma ognuno ha il proprio ruolo e la ricerca ha le proprie regole. La pancia e il cuore sono i nostri motori, ma è la testa che ci deve guidare nella giusta direzione».

Foto di Fondazione Telethon