Distrofie muscolari
Duchenne: farmaco ataluren, no definitivo
La Commissione ha adottato il parere negativo già espresso dall'Agenzia europea per i medicinali Ema al farmaco per la distrofia di Duchenne che al momento non ha trattamenti approvati. L'incredulità dei pazienti e dell'Unione italiana lotta alla distrofia muscolare Uildm
di Redazione
Venerdì 28 marzo 2025 la Commissione Europea ha comunicato la decisione di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio di Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne da mutazione nonsenso all’interno dell’Europa, adottando così il parere già espresso dall’Agenzia europea per i medicinali Ema nei mesi scorsi.
«Tale decisione, giunta al termine di un lungo e sofferto percorso i cui tutti i soggetti coinvolti – pazienti e famiglie, associazioni e clinici – hanno dialogato con Ema e la Commissione Europea per trovare una soluzione, ci lascia senza parole» dichiara Marco Rasconi, presidente nazionale Uildm. «Non comprendiamo le motivazioni, se non che è in gioco la salute e il futuro dei nostri bambini e dei nostri giovani. Siamo preoccupati perché la distrofia di Duchenne è una malattia rara per cui in Europa non esistono trattamenti approvati, pertanto sentiamo l’urgenza di trovare insieme delle soluzioni a questa situazione. Per questo UILDM continuerà a stare al fianco delle persone che convivono con tale patologia e delle famiglie per ottenere delle risposte concrete».
David Knudsen su Unsplash
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