Da una charity 943mila dollari per sviluppare nuovo farmaco Sla

È al via anche in Italia, capofila è l’istituto neurologico Besta di Milano, una sperimentazione di fase 2 di un nuovo promettente farmaco per la Sla che ne valuterà sicurezza e tollerabilità e, come endpoint secondari, ne indagherà efficacia e biomarcatori. Le aspettative sulla possibilità di rallentare la progressione di malattia sono elevate nei ricercatori, grazie a precedenti risultati sempre di fase 2 su molecola analoga.

A sostenere lo studio è stato il più grande finanziatore filantropico al mondo della ricerca sulla Sla, la Asl Association americana, che ha stanziato in questo caso ben 943mila dollari per sostenere il reclutamento di pazienti e per indagare i biomarcatori in pazienti con Sla a esordio bulbare, una delle forme più devastanti e che esordisce con difficoltà nella parola e nella deglutizione. La Asl Association, dall’Ice Bucket Challenge del 2014 a oggi, ha stanziato oltre 137 milioni di dollari per sostenere progetti di ricerca, dalla preclinica a quella post-marketing, negli Stati Uniti e in altri 13 paesi. Gli studi clinici, progetti per lo sviluppo di farmaci promettenti nella loro fase iniziale, sono finanziati tramite i Clinical Trial Award. Lo studio al via al Besta e in altri 16 centri clinici in Italia e in Francia è in parte supportato anche da un’altra charity, la francese AMT-Telethon. Dell’importanza qualitativa e quantitativa per la ricerca scientifica del contributo dei finanziamenti in arrivo dal mondo del non profit vi abbiamo parlato qui e del ruolo della ricerca libera e indipendente vi abbiamo raccontato qui.

La molecola allo studio, IFB-088 (INN: icerguastat) o Sephin1, è un farmaco multifunzionale della InFlectis BioScience, azienda pioniera nello sviluppo di terapie innovative per le malattie neuromuscolari, che è in grado di modulare tre principali meccanismi fisiopatologici della Sla responsabili della progressione della malattia: aggregazione proteica, stress ossidativo ed eccitotossicità del glutammato. La speranza è di riuscire così a rallentare la progressione della malattia, grazie al miglioramento del metabolismo delle proteine, il farmaco attivando una risposta integrata allo stress osservata in varie malattie neurodegenerative, come la Sla, la Charcot-Marie-Tooth e, in una sua diversa versione, la sclerosi multipla.

Paul Larkin, direttore della ricerca della Als Association, ha dichiarato: «Abbiamo bisogno di più trattamenti prima possibile per contribuire a rendere la Sla una malattia con cui i pazienti possono convivere fino a quando non saremo in grado di curarla. IFB-088 adotta un nuovo approccio, agendo su diversi meccanismi fisiopatologici: per questo attendiamo con impazienza i risultati di questo e di altri studi futuri».

La fase 2 della sperimentazione del farmaco, che aveva ricevuto un anno fa la designazione di farmaco orfano dalla Fda americana (status che consente al farmaco di beneficiare degli incentivi per lo sviluppo di questi prodotti per malattie rare fino all’autorizzazione all’immissione in commercio, per un percorso privilegiato e più rapido), è uno studio 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo arruolerà 50 pazienti con Sla ad esordio bulbare e confronterà gli effetti di IFB-088 più riluzolo (attuale standard di cura in Europa) e placebo più riluzolo per un periodo di trattamento di sei mesi. Si prevede che il reclutamento dei pazienti sarà completato in Francia e in Italia entro la fine di gennaio 2024, e che i risultati siano disponibili già alla fine del 2024.

Tra gli obiettivi secondari dello studio c’è quello di individuare nuovi biomarcatori di risposta alla terapia, strumenti cruciali anche per la valutazione dell’efficacia del farmaco in futuri trial clinici, anche in un’ottica di una sua più rapida approvazione. Il professor Giuseppe Lauria Pinter, direttore scientifico del Besta e responsabile dello studio, aggiunge: «Questo studio indaga in primo luogo i pazienti affetti da SLA a esordio bulbare che è riconosciuta come l’espressione più devastante della malattia. Utilizza una molecola che ha come bersaglio meccanismi fisiopatologici chiave e siamo fiduciosi che confermerà i risultati positivi ottenuti da un precedente studio pubblicati su Brain» con molecola analoga.

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