Malattie rare: più vicina l’esenzione dal ticket

Sono stati necessari quasi tre anni per giungere alla sua approvazione, ma ormai ci siamo. Se la Conferenza Stato-Regioni darà il via libera, il Regolamento che istituisce la Rete nazionale dei centri di riferimento per le malattie rare e riconosce l’esenzione dal pagamento dei ticket per i cittadini affetti da queste patologie diventerà, finalmente, legge. 284 su 5000 le malattie per le quali sarà riconosciuto il diritto alla esenzione (l’elenco può essere consultato sul sito di Cittadinanzattiva, www.cittadinanzattiva.it).

Per la prima volta i cittadini affetti da una patologia rara non dovranno pagare alcun ticket sulle prestazioni per il trattamento e il monitoraggio della malattia dalla quale sono affetti e per la prevenzione di ulteriori aggravamenti, e ciò rappresenta in tutta evidenza un fatto molto positivo. Gli accertamenti diagnostici per questo genere di patologie sono, molto spesso, piuttosto costosi, e può capitare che essi debbano essere ripetuti con periodicità costante anche per tutta la vita. Saranno esenti anche le prestazioni necessarie per l’inserimento nelle liste di attesa per i trapianti e le regioni dovranno preoccuparsi di facilitare l’acquisto e la distribuzione dei farmaci specifici, anche attraverso la fornitura diretta da parte delle farmacie pubbliche.

“Sono considerate rare quelle malattie che colpiscono pochi individui, non più di 1 su 5.000 secondo una classificazione comunemente accettata. Proprio la loro rarità le rende difficili da diagnosticare: può capitare che un medico non le incontri mai nel corso della sua carriera. I pochi pazienti affetti da una malattia rara sono costretti, assai spesso, a lunghi pellegrinaggi da uno specialista all’altro, alla ricerca di un professionista in grado di curarli. Questa situazione è aggravata anche dalla scarsità di centri specializzati, totalmente assenti in molte regioni, tanto che spesso si è costretti a rivolgersi ad un centro estero”. Queste le dichiarazioni di Francesco Tempesta, Presidente del Coordinamento nazionale delle associazioni dei malati cronici.
“L’approvazione di questo Regolamento”, dichiara Stefano A. Inglese, segretario nazionale del Coordinamento (Cnamc), “dovrebbe contribuire a migliorare la situazione attuale. Il decreto prevede l’istituzione di una rete di centri interregionali di riferimento, individuati dalle Regioni entro quarantacinque giorni dalla entrata in vigore delle nuove norme, di preferenza ospedalieri.

I centri dovranno essere in possesso di una documentata esperienza di attività diagnostica e terapeutica nel settore delle malattie rare ed essere dotati di strutture adeguate, compresi i servizi per l’emergenza e la diagnostica biochimica e genetico-molecolare per le malattie che lo richiedano”. Ai centri sarà demandato anche il compito di promuovere attività di consulenza, formazione e sostegno nei confronti dei medici del Ssn, degli operatori sanitari in genere e del volontariato. Resta da verificare quanto tutto questo ambizioso disegno sia realisticamente realizzabile e in quali tempi, viste le condizioni di partenza e la indeterminatezza delle risorse a disposizione. Né si può dimenticare che le malattie rare conosciute sono circa 5.000 e che solo per 284 di esse viene riconosciuto il diritto alla esenzione.

Ma siamo di fronte, comunque, ad una svolta, se non altro in termini di attenzione nei confronti del tema. “Ancora assente, invece”, continua Inglese, ”qualunque tipo di intervento in favore della ricerca nel settore dei farmaci orfani, così denominati in relazione alla assenza di soggetti che abbiano interesse ad investire risorse per prodotti che hanno, spesso, un mercato potenziale di pochi individui. La strada percorsa con successo da altre nazioni, per esempio Stati Uniti e Giappone, che ha portato negli ultimi venti anni alla scoperta di decine di nuovi farmaci, utilizzando forme di incentivazione quali il prolungamento della durata della esclusività di brevetto e sgravi fiscali per le aziende che investono in questo settore particolare, non sembra interessare, purtroppo, il nostro paese”.