Distrofia di Duchenne: con Cunego verso “Rompere il silenzio”

Dal 10 al 29 febbraio grande mobiltazione di Parent Project contro la Distrofia Muscolare Duchenne e Becker. Venti giorni densi di eventi ed incontri, per reagire con la forza delle parole e della testimonianza personale alla dirompenza di una malattia rara.
I genitori di Parent Project si preparano all?ottava edizione della nostra campagna di raccolta fondi istituzionale e promuovono per il secondo anno la Campagna sociale ?Rompere il Silenzio?: un?importante occasione per attirare l?attenzione sul problema della Distrofia Muscolare Duchenne e Becker e sostenere le attività dell?associazione inviando messaggi solidali verso i maggiori gestori telefonici.

Tre grandi campioni dello sport si aggiungono alla nostra squadra, Damiano Cunego, Paola Pezzo e Paolo Vanoli presteranno la loro immagine alla campagna insieme agli altri testimonial, Roberta Capua, Angelo Di Livio, Daniele Liotti, Pierfrancesco Favino, Chiara Mastalli, Milena Miconi e Massimiliano Rosolino, che anche quest?anno hanno confermato il loro impegno.

In questo contesto, il 15 e 16 Febbraio 2008 presso NOVOTEL MILANO NORD CA’ GRANDA – Viale Suzzani 13, 20162 Milano – si svolgerà un incontro per le famiglie sulla ricerca scientifica internazionale che presentera’ una panoramica sulle sperimentazioni cliniche Duchenne e Becker nel mondo. Quest?anno infatti sono previste alcune sperimentazioni in Italia ed una delle domande più frequenti che le famiglie ed i pazienti si stanno ponendo riguarda la valutazione dell?efficacia di questi eventuali nuovi trattamenti.

Un nuovo studio, pubblicato il 21 gennaio sulla rivista Nature Medicine on-line, propone l?utilizzo di staminali embrionali geneticamente modificate come possibile futura terapia contro la distrofia muscolare di Duchenne. Il lavoro è stato condotto da un gruppo di ricercatori del Texas (Stati Uniti) e si basa sull?utilizzo di cellule staminali embrionali (CSE), cellule che hanno maggiori potenzialita? rispetto alle cellule staminali adulte ma che presentano anche alti rischi tumorali e, in molti paesi, problematiche etiche.
Le CSE sono state coltivate in laboratorio e modificate geneticamente mediante l?introduzione di Pax3, un gene noto per essere coinvolto nel differenziamento muscolare. La nuova linea cellulare e? stata quindi analizzata: i risultati dimostrano che Pax3 e? in grado di ?programmare? le CSE in modo tale che le cellule assumano una morfologia simile a quella delle cellule progenitrici muscolari ed esprimano alcune delle caratteritische tipiche dei mioblasti.
In una seconda fase dello studio, le potenzialita? di queste cellule sono state testate in topi mdx, mediante iniezione nel muscolo tibiale anteriore. Le analisi effettuate sulla biopsia del muscolo mostrano che le cellule sono in grado di integrarsi bene nel tessuto muscolare e che si ha un?espressione della Distrofina, che rimane presente fino a 3 mesi dopo la somministrazione delle cellule.