Staminali curano la distrofia muscolare di Duchenne

Oggi siamo più vicini alla cura della distrofia muscolare di Duchenne. I ricercatori del San Raffaele di Milano, in collaborazione con l?Università di Pavia e la Scuola veterinaria francese di Maisons-Alfort hanno presentato oggi a Milano uno studio pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature. Dei cani malati di distrofia di Duchenne sono stati curati attraverso l?iniezione di cellule staminali prelevate dai vasi sanguigni di cani donatori sani, recuperando quasi completamente la mobilità. La distrofia di Duchenne è una malattia genetica neurodegenerativa che colpisce i muscoli, rendendoli incapaci di movimento. Un particolare tipo di cellule staminali, i mesoangioblasti, sono stati iniettati dai ricercatori per via arteriosa a dei golden retriver malati (la malattia colpisce naturalmente i cani), i quali sono stati poi sottoposti a un trattamento immunosoppressivo per evitare il rigetto. Dopo cinque iniezioni di staminali, i cani avevano recuperato in toto la mobilità e la forza muscolare: saltano, rincorrono la palla, reggono lo sforzo anche per un tempo prolungato. Una buona percentuale delle fibre muscolari, variabile tra il 10 e il 70%, è tornato a produrre distrofina, la proteina mancante. L?importante studio è stato realizzato da ricercatori del San Raffaele finanziati prioritariamente da Telethon. «Questo studio è frutto di 15 anni di lavoro», dice Giulio Cossu, direttore dell?Istituto di ricerca sulle cellule staminali del San Raffaele di Milano. «Nel 2003 abbiamo dimostrato l?efficacia dei mesoangioblasti sul topo, ora essere passati ai cani è un grande successo. I cani presentano tutta la sintomatizzazione degli uomini, hanno una massa corporea simile a quella di un bambino, e soprattutto ? a differenza dei topi ? non sono immunologicamente identici». Quello di oggi è un importante passo in avanti verso la sperimentazione sull?uomo: il cane infatti è l?animale più vicino all?uomo, essendo assenti colonie di primati affetti da distrofia muscolare. Tuttavia i ricercatori sono molto cauti: «il passaggio alla sperimentazione clinica sull?uomo richiede tempi molto lunghi, molta cautela e molti soldi», ricorda Cossu. «Speriamo nel giro di un paio d?anni di poter avviare la sperimentazione clinica, ma nel frattempo ? ed è un appello congiunto di noi ricercatori, di Telethon, della UILDM e di Parent Project ? raccomandiamo ai pazienti di continuare a rimanere in cura presso i loro specialisti, che saranno continuamente informati dei progressi della ricerca e della sua applicazione clinica. Se domani venissero qui da noi, sarebbe inutile, non potremmo fare nulla di diverso da quanto già fanno oggi i loro medici».