6 progetti vincono la”Call for project 2017″ per sconfiggere la Sla

AriSla, Fondazione Italiana di ricerca per la Sla, inaugura il nuovo anno annunciando i progetti vincitori della “Call for Projects 2017”, decimo bando lanciato nei mesi scorsi per sostenere in modo concreto l’eccellenza della ricerca scientifica in Italia impegnata a contrastare la Sclerosi laterale amiotrofica, malattia che oggi nel nostro Paese colpisce circa 6mila persone.

L’investimento economico complessivo erogato da AriSla per i sei nuovi progetti giudicati meritevoli di finanziamento dalla Commissione scientifica internazionale sarà di 832.984 euro: la Fondazione incrementa così le risorse stanziate fino ad oggi a sostegno delle attività di ricerca arrivando a investire oltre 11,4 milioni di euro dal 2009, supportando in questi anni 68 progetti e oltre 260 ricercatori su tutto il territorio nazionale.

«La selezione da parte degli esperti internazionali di cinque progetti di ricerca di base e uno traslazionale conferma il ruolo chiave riconosciuto ai ricercatori impegnati nell’avanzamento della conoscenza della malattia al fine di traslare i risultati della ricerca dal laboratorio alle persone con Sla e giungere a strategie terapeutiche efficaci» afferma il Presidente di Fondazione AriSla, Alberto Fontana. «Bisogna continuare ad avere fiducia nella ricerca e combattere ogni atteggiamento miope perché i risultati raggiunti e il fermento dei ricercatori italiani in ambito Sla, come dimostrano le 143 domande sottomesse al nostro bando, testimoniano l’’impegno della comunità scientifica a fare in modo che al più presto si giunga ad una cura. La mission di AriSla è dare continuità al lavoro dei ricercatori, sostenendo l’innovatività e qualità dei progetti, finché la malattia non sarà sconfitta».

Comun denominatore dei progetti vincitori della “Call for Projects 2017” è l’obiettivo di comprendere i meccanismi che sottintendono l’insorgenza della Sla e indagare il processo neurodegenerativo con approcci altamente innovativi.
Il progetto ‘TDP-43-STRUCT’ punta, infatti, a ottimizzare il processo di purificazione della proteina TDP-43, che svolge un ruolo centrale nella patogenesi della Sclerosi laterale amiotrofica, allo scopo di caratterizzare nel dettaglio la sua struttura e renderla disponibile per la comunità internazionale. La disponibilità di un protocollo per purificare la proteina TDP-43 e la sua successiva caratterizzazione costituiranno elementi fondamentali per l’avanzamento della ricerca sulla Sla e l’ideazione di nuovi percorsi di cura.

Tre dei progetti vincitori sono concentrati in particolare sul processo degenerativo del motoneurone, cellula principalmente interessata dalla malattia. Un importante interrogativo irrisolto della Sla, infatti, riguarda la morte selettiva dei motoneuroni, bersaglio principale della malattia, la cui degenerazione è conseguenza anche dalle loro interazioni con le cellule vicine. Il progetto ‘NeVALS’ intende studiare come le cellule vascolari possano contribuire all’insorgenza della malattia e mira a chiarire come specifici meccanismi neurovascolari divengano difettosi nella Sla.
Anche lo studio ‘circRNALS’ intende espandere la comprensione del processo neurodegenerativo, cercando di definire la potenziale implicazione nella SLA dei circRNA, una nuova classe di RNA implicati nella regolazione dell'espressione genica a tutti i livelli e particolarmente presenti nel sistema nervoso.
Il progetto ‘AxRibALS’ andrà ad approfondire un altro aspetto della degenerazione, indagando se e come la Sla influenzi la capacità da parte degli assoni (lunghi processi dei motoneuroni che trasportano segnali elettrici e molecolari dal corpo cellulare al muscolo) di produrre, rinnovare e mantenere le proteine necessarie alla loro funzione e alla sopravvivenza di tutto il neurone.

Potranno invece avere un significato prognostico rispetto alla Sla i risultati del progetto ‘IRKALS’ che indagherà il coinvolgimento nella malattia di HERV-K, ovvero retrovirus endogeni umani residui di infezioni retrovirali che si sono verificate nei nostri antenati e sono stati incorporati nel nostro DNA, rilevati in elevate quantità in una parte dei pazienti SLA. In particolare sarà verificato se i livelli delle sequenze trascritte di HERV K e la risposta immunitaria contro il retrovirus nel sangue o nel fluido spinale possano essere utili come biomarcatori per monitorare la progressione della malattia e la risposta alla terapia.

Infine, lo studio di ricerca traslazionale ‘HyperALS’ affronta problematiche clinicamente rilevanti che riguardano buona parte dei pazienti Sla. Molti, infatti, presentano alterazioni metaboliche che possono condurre ad un esaurimento delle riserve energetiche, e dunque essere alla base di una maggiore eccitabilità neuronale (che può causare crampi e fascicolazione) e della progressiva perdita dei neuroni motori. Sulla base di numerosi risultati preliminari del gruppo di ricerca, il progetto si pone l’obiettivo di esaminare il potenziale effetto terapeutico dalla somministrazione cronica nel modello murino di SLA SOD1-G93A di un farmaco, che ha la proprietà sia di inibire l'utilizzo dei lipidi e ripristinare l'uso del glucosio come fonte primaria di energia che di agire come inibitore parziale di alcune correnti eccitatorie sia nei neuroni che nei muscoli. L’utilizzo in questo progetto di questo farmaco, già in uso per altre patologie, potrebbe fornire un forte supporto per una rapida traduzione nella pratica clinica per il trattamento della Sla

I progetti vincitori sono stati selezionati dopo un attento processo di valutazione in “peer-review”: una metodologia grazie alla quale esperti revisori internazionali analizzano e giudicano le proposte progettuali secondo criteri di scientificità, oggettività e merito, escludendo ogni conflitto di interesse.

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