Presentata la campagna “Car-T, destinazione futuro”

Presentata oggi nel corso di una conferenza stampa “Car-T. Destinazione futuro” la campagna itinerante e online promossa da Ail – Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma che ha l’obiettivo di offrire percorsi informativi a pazienti ematologici e familiari e favorire il confronto tra pazienti e specialisti e istituzioni. Nell’aprire l’incontro il presidente nazionale di Ail, Sergio Amadori ha voluto ricordare il professor Sante Tura, recentemente scomparso e che con il professor Mandelli è stato all’origine di Ail «un visionario», l’ha definito Amadori facendo riferimento proprio al “viaggio nel futuro” delle terapie rappresentato dalle Car-T. Si tratta di terapie che ingegnerizzano i linfociti T per aiutarli a combattere i tumori. «se ne iniziò a parlare una decina di anni fa», ha ricordato ancora il presidente Amadori. La prima è stata autorizzata dall’Ema nel 2018. Oggi sono già tre quelle approvate a livello europeo e altrettante sono in fase di valutazione, mentre in Italia sono ormai circa 30 i Centri autorizzati alla somministrazione. Queste terapie si sono dimostrate in grado di assicurare tassi di remissione completa fino all’82% per la leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, tra il 40 e oltre 50% per due linfomi non-Hodgkin molto aggressivi (linfoma diffuso a grandi cellule B e Linfoma primitivo del mediastino) e un importante miglioramento della sopravvivenza (2 anni per il 51% dei pazienti) nel Mieloma. Attualmente vengono studiate anche l’impiego contro altre malattie ematologiche e i tumori solidi.

Le Car-T sono una speranza sempre più concreta per quei malati che non rispondono alle terapie convenzionali, ma sollevano anche interrogativi su aspetti quali sicurezza, organizzazione, costi, modalità di accesso. Quali sono gli effettivi benefici delle Car-T? Quali forme di tumore possono curare? Quali sono i pazienti che possono beneficiarne? Dove vengono somministrate? Come vengono gestiti gli effetti collaterali? E come renderle sostenibili per il Servizio Sanitario, alla luce dei loro costi?
Ed è proprio per rispondere a queste e ad altre domande che Ail promuove questa campagna itinerante e online – con una landing page sul sito dell’associazione – realizzata con il supporto non condizionante di Celgene (ora parte di Bristol Myers Squibb), Gilead, Janssen e Novartis: un “viaggio nel futuro” della lotta ai tumori, al quale sono invitati a partecipare pazienti, familiari, medici e istituzioni, articolato in eventi sul territorio e attività digitali con l’obiettivo di accrescere l’informazione, misurare le aspettative, far emergere bisogni e criticità.

«L’arrivo delle Car-T ha aperto nuove prospettive per alcune malattie ematologiche, ha innescato grandi aspettative tra i pazienti e i loro famigliari e ha suscitato grande entusiasmo anche tra noi ematologi: ma serve un’informazione corretta, puntuale e trasparente per chiarire dubbi e incertezze su una terapia così innovativa» afferma Sergio Amadori. «Per questo Ail ha deciso di scendere in campo con una campagna itinerante e online di informazione sulla terapia, realizzata con il supporto di quattro aziende farmaceutiche primarie impegnate nella produzione delle Car-T. L’obiettivo è spiegare ai pazienti e ai loro famigliari che l’arma delle Car-T c’è ed è efficace, ma in questo momento non è un’arma per tutti, è indicata solo per alcuni tipi di malattie ematologiche e solo per pazienti con requisiti adeguati, in Centri autorizzati. L’altro obiettivo è aprire a livello nazionale e locale un confronto con specialisti e decisori per valutare le criticità e per creare le premesse affinché questa innovazione abbia pieno successo».

Le attività della campagna prevedono accanto a una landing page dedicata all’interno del sito di Ail una serie di eventi nei capoluoghi regionali che ospitano centri abilitati alla somministrazione che coinvolgeranno specialisti, pazienti, caregiver, i volontari Ail e i media e avranno come focus lo stato dell’arte sulla terapia Car-T, le criticità nella Regione, le aspettative e le domande dei pazienti. Le attività di informazione sono arricchite da un video-racconto orale, disponibile sempre sulla landing page della campagna (oltre che su sul canale Youtube di Ail), nel quale Andrea Grignolio, Docente di Storia della Medicina e Bioetica dell’Università San Raffaele di Milano – Cnr Ethics narra il percorso di scoperta che ha portato a questo approccio rivoluzionario nel trattamento dei tumori. «Ho cercato di mettere insieme la storia con i dati, i dati e la passione», ha spiegato.

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Il video racconto dal canale Youtube di Ail

Le Car-T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies), sono la nuova frontiera della medicina personalizzata nel campo dei tumori e rappresentano un’opzione terapeutica in quei pazienti nei quali le precedenti strategie terapeutiche standard (chemioterapia e trapianto di cellule staminali emopoietiche) hanno fallito: i linfociti T prelevati dal sangue del paziente, vengono “armati” in modo tale da esprimere sulla loro superficie il recettore Car che li aiuta a riconoscere le cellule maligne e ucciderle, per poi essere reinfuse nel paziente stesso. «Sono dei piccoli superman attaccati alle cellule», così li ha descritti Eleonora, una paziente che ha portato la sua testimonianza. La giovane era affetta dal Linfoma primitivo del mediastino e ha fatto tutti i tradizionali percorsi terapeutici prima di accedere alla sperimentazione con le Car-T a fine 2019 «per me è stato come vincere alla lotteria». Oggi, a un anno e otto mesi dalle dimissioni dall’ospedale, ha rivelato «nel mio corpo non ci sono più cellule tumorali, la remissione è completa, sono tornata a lavorare. Personalmente io devo tutto alla ricerca».

«Le Car-T possono essere considerate in questo momento come la terapia per pazienti altrimenti inguaribili», afferma Alessandro Rambaldi, professore ordinario di Ematologia all’Università di Milano e direttore del Dipartimento di Oncologia-Ematologia Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. «Queste terapie combinano almeno tre aspetti fondamentali: sono terapie intelligenti, in quanto identificano un target espresso dalle cellule tumorali risparmiando i tessuti non ammalati del paziente; sono immunoterapie, quindi terapie non farmacologiche in grado di modificare i meccanismi di resistenza ai farmaci che le cellule tumorali mettono in atto nelle fasi più avanzate della malattia tumorale stessa; terzo aspetto, è che si tratta di un’immunoterapia a base di cellule, che possono quindi rimanere a lungo nell’organismo del paziente in cui vengono infuse, garantendo un meccanismo d’azione protratto nel tempo e in grado di riattivarsi ogni volta che la malattia ricompare».

Molto resta ancora da capire e da studiare rispetto alla sicurezza e all’efficacia di queste cure, il cui utilizzo è associato al rischio di eventi talvolta gravi, la sindrome da rilascio di citochine, che è provocata da un’eccessiva risposta immunitaria dovuta all’infusione dei linfociti T modificati. Inoltre, può verificarsi la riduzione dei linfociti B e degli anticorpi e la persistenza di citopenia tardiva. Alle criticità acute si può rimediare con un buon impianto organizzativo e formativo e con lo stretto contatto con le terapie intensive. Le criticità di tipo cronico devono avvalersi di un buon team di patologia che faccia leva su ematologi dedicati. Per questo le terapie Car-T possono essere somministrate in un numero limitato di centri di ematologia e onco-ematologia, pediatrica e per adulti, ad alta specializzazione per il trattamento delle leucemie e dei linfomi, con specifici requisiti (tra cui la disponibilità di accesso alla terapia intensiva, la certificazione del Centro Nazionale Trapianti in accordo con le Direttive Ue l’accreditamento Jacie 7.0 per il trapianto allogenico; la presenza di un centro di aferesi e di un laboratorio per la criopreservazione). Come ha anche ricordato Elena Zamagni, responsabile programma di UO diagnosi e terapie innovative del mieloma multiplo e delle gammopatie monoclonali, Istituto di Ematologia “L. e. A. Seragnoli”, Irccs – Azienda Ospedaliero-Universitaria S. Orsola-Malpighi, Bologna. «Le terapie Car-T sono cure con grandi potenzialità e molto potenti. Per questo è necessario ottimizzarne l’efficacia e renderle sempre più sicure e poco tossiche mitigando gli effetti collaterali. Migliorare l’efficacia e la sicurezza delle terapie cellulari CAR-T è una delle tante sfide alle quali ricercatori e clinici tentano di dare risposte. Al momento la somministrazione delle terapie CAR-T è esclusivamente ospedaliera e in regime di ricovero e solo nei Centri certificati per i trapianti di cellule staminali che hanno seguito e concluso tutto l’iter certificativo».

Alla conferenza stampa hanno inoltre partecipato Letizia Lombardini, direttore medico del Centro Nazionale Trapianti; Giuseppe Marano, responsabile per l’emovigilanza nazionale, Centro Nazionale Sangue e Mauro Biffoni, direttore del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare,Istituto Superiore di Sanità

In apertura il logo della campagna