Trapianto di cellule staminali blocca la progressione della SM

Persone con sclerosi multipla (SM) aggressiva sottoposti al trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche hanno avuto una remissione di malattia duratura nel tempo. Lo ha dimostrato per la prima volta uno studio retrospettivo multicentrico italiano, pubblicato sulla prestigiosa rivista Neurology, a firma del Prof. Gianluigi Mancardi e del Dott. Giacomo Boffa, dell'Università di Genova e dell’IRCCS Ospedale Policlinico San Martino.

I risultati dello studio, che ha coinvolto 20 centri italiani, hanno un’enorme rilevanza nell’ambito della ricerca sulla SM, perché ad oggi nonostante esistano terapie in grado di rallentare la progressione della malattia non è ancora possibile bloccarla del tutto. La SM colpisce circa 3.400 persone ogni anno in Italia, generalmente tra i 20 e i 40 anni. Nella maggior parte dei casi il danno a livello neurologico si accumula molto lentamente: su questa forma di SM si sono sviluppate tutte le terapie approvate oggi. Una parte di pazienti, invece, quasi il 10% dei casi, presenta forme di SM particolarmente aggressive e che risponde poco alle terapie: in questi pazienti è necessario agire velocemente, in quanto la malattia può causare danni irreparabili in poche settimane o pochi mesi.

Lo studio, in parte finanziato dalla Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM), prevede il prelievo di cellule staminali dal paziente a cui vengono re-infuse dopo un trattamento chemioterapico. Il lavoro prevedeva un’intensa immunosoppressione iniziale, per eliminare l’infiammazione del sistema nervoso che caratterizza la SM, seguita da una re-infusione delle cellule staminali ematopoietiche precedentemente raccolte dal paziente stesso, per la formazione di un nuovo sistema immunitario, più tollerante e meno aggressivo. I pazienti che hanno subito un trapianto in Italia dal 1998 al 2019 sono stati tutti seguiti per un follow up medio di circa 6 anni. I dati dimostrano che oltre il 60% dei pazienti non ha un aggravamento della disabilità dopo 10 anni dal trapianto e in molti casi si osserva anche un miglioramento del quadro neurologico duraturo nel tempo.

«I pazienti presi in esame hanno una forma di sclerosi multipla particolarmente aggressiva e, per questo, spesso vengono esclusi dalle sperimentazioni cliniche. Tutto ciò spiega le poche terapie disponibili per loro», afferma il Dott. Giacomo Boffa. «Il nostro è lo studio con il più lungo follow up dopo trapianto, molti pazienti sono stati seguiti per oltre dieci anni: un aspetto fondamentale per la SM, che è una malattia molto lenta e cronica». Il prof. Gianluigi Mancardi, uno dei pionieri del trapianto autologo di cellule staminali in persone affette da SM, ha visto così cambiare negli anni la procedura: «All’inizio ci si rivolgeva a soggetti con una malattia in fase avanzata, che si rispecchiava in una grave disabilità. Ora invece il si anticipa il trapianto autologo: nel momento in cui ci si accorge che la persona non risponde alle terapie tradizionali, il trapianto autologo è una delle opzioni più importanti. Ciò permette anche di intervenire quando il paziente ha ancora delle possibilità di recupero. Il problema principale della terapia rimane il rischio di mortalità, che però sta progressivamente diminuendo nel tempo e ora è intorno allo 0,3%».

Per la Prof.ssa Matilde Inglese, responsabile del Centro Sclerosi Multipla del San Martino e dell’Università di Genova, «i risultati raggiunti dimostrano come il trapianto di staminali ematopoietiche sia una procedura in grado di cambiare la storia della malattia di questi pazienti, poco rappresentati negli studi clinici, con effetti positivi che si protraggono per anni dopo il trattamento».