Lo Spinraza è farmaco, la gioia di Famiglie Sma

«La nostra, in queste ore, è una gioia indescrivibile»: così l’associazione Famiglie SMA commenta il via libera alla commercializzazione di Spinraza, il primo farmaco per la SMA. È stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale di oggi, 27 settembre, la determina dell’Aifa del 25 settembre firmata da Mario Melazzini, che autorizza la commercializzazione di Spinraza come medicinale utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile, disponibile per tutti i pazienti senza restrizioni per nessuna forma di SMA. Da domani, 28 settembre, Spinraza sarà un farmaco prescrivibile. «Una delle battaglie più dure per la nostra associazione e per le nostre famiglie vede oggi il suo risultato più grande. È un momento storico nella lotta contro questa malattia, che ci ha visti sempre in prima linea».

Nelle scorse settimane avevamo raccontato di come in Italia 130 bambini con SMA1 fra novembre 2016 e luglio 2017 abbiano già ricevuto almeno la prima iniezione di Spinraza, distribuito in Italia gratuitamente in via compassionevole attraverso un Extended Access Program in cinque centri (i tre centri NeMO di Milano, Roma e Messina, poli di riferimento per le malattie neuromuscolari, il Gaslini di Genova e il Bambino Gesù di Roma). «I medici di tutti i centri sono concordi nell’affermare che sono visibili miglioramenti nel quadro clinico di molti dei bambini», spiegava Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA. Ora che il farmaco è disponibile per tutti i malati di SMA si attendono richieste da almeno 500 pazienti: «Quel che è certo è che cinque centri di riferimento odierni non basteranno, è necessario mettere altri centri nelle condizioni di accogliere questi pazienti, per la somministrazione del farmaco: almeno uno per regione». Proprio a questo mira la campagna di raccolta fondi con sms soldale #FacciamoloTutti, in atto fino al 9 ottobre (sms al 45521), un altro messaggio centratissimo, con il volto di Checco Zalone.

I circa 300mila euro raccolti l’anno scorso sono stati utilizzati interamente per consentire ai primi 130 bambini di avere il farmaco: «lo Spinraza è stato fornito gratuitamente da Biogen e il Sistema sanitario nazionale ha garantito i ricoveri, noi come l’Associazione abbiamo supporto in parte i Centri, qualcuno ci ha chiesto di pagare uno psicologo, altri un anestesista, ma soprattutto abbiamo dato supporto economico alle famiglie, pagato gli spostamenti in ambulanza dei bambini e coperto le spese per la logistica lontani da casa: era impossibile pensare che alcuni bambini potessero rinunciare al farmaco solo perché le famiglie non potevano affrontare economicamente spostamenti frequenti lontani da casa, con pernottamenti. Ora c’è bisogno di aumentare i centri, incrementare il personale, acquistare attrezzatura necessaria, formare i medici… Abbiamo bisogno di raddoppiare la raccolta dell’anno scorso: è facile capirlo, quest’anno abbiamo aiutato 130 famiglie, l’anno prossimo ce ne saranno 500».